Vésicules extracellulaires et inflammation dans le syndrome de Sanfilippo (MPS III)

Bourse VML attribuée au Pr Jérôme Ausseil (Toulouse – France)
Financement VML 2018 : 28 500 euros

Thématique : Compréhension des mécanismes physiopathologiques
Cadre et objectif de l’étude : le projet a pour but général de mieux comprendre les mécanismes moléculaires à l’origine de l’apparition et de la propagation de la neuroinflammation, par l’étude de l’implication des exosomes produits par les cellules microgliales.

Précisions : Dans la MPS III, maladie de sanfilippo, on observe une neuro-inflammation et neuro-dégénérescence. Lors d’expériences précédentes, l’équipe a montré que les molécules de surcharges (HSO) induisaient directement une activation inflammatoire de la microglie (type de cellule dans cerveau) mais pas des cellules neuronales. La microglie produit des vésicules qui sont excrétées (exosomes). Hypothèse que ces vésicules vont activer les cellules neuronales. Le projet va étudier la production et le rôle des exosomes dans l’apparition et la propagation de la neuro-inflammation.

La finalité du projet serait, si effectivement impliqués, de pouvoir réguler/neutraliser les exosomes pour diminuer la neuro-inflammation. Les exosomes sont très étudiés dans le cancer, mais pas encore dans les maladies rares. Approche novatrice intéressante.

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