Vers une thérapie génique de la MPS III C (maladie de Sanfilippo type C)

Docteur Alexey PSHEZHETSKY
Docteur Brian BIGGER
Docteur Thierry LEVADE
Financement bourse VML-AFM 2013 : 29 260 €
Descriptif : Vers une thérapie génique de la MPS III C (maladie de Sanfilippo type C) : étude de l’efficacité de l’administration intracérébrale à long terme du virus adéno-associé AAV-hHGSNAT dans le modèle souris.

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