Responsable projet : Professeur Jérôme AUSSEIL, CHU Toulouse – INSERM
Financement VML 2020 : 617 000 €
Objectif de la recherche
Étude préclinique de conception d’un nouveau vecteur thérapeutique dans la maladie de Sanfilippo type B et réalisation des tests fonctionnels de son potentiel in vitro et in vivo. Les détails de cette étude sont pour l’heure confidentiels. L’objectif de cette ambitieuse recherche est de préparer, en cas de succès, un essai clinique sur l’enfant le plus rapidement possible.
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