Responsable projet : Pr Brian Bigger & Dr Tereza Andreou, Manchester (Grande-Bretagne)
Financement 2022 : 35 000 euros
Objectifs de la recherche : A partir de résultats précédants, l’équipe souhaite améliorer la sécrétion d’une enzyme modifiée de l’IDUA (enzyme impliquée dans la MPSI) ayant des capacités à passer la barrière protectrice du cerveau. La construction du gène produisant l’enzyme modifiée est introduite par thérapie génique dans les cellules souches de moelle osseuse prélevées sur les malades (ici des souris) et qui sont ensuite réintroduites chez le malade. Les cellules du sang deviennent la source de production de l’enzyme modifiée.
