Catégorie : Programme de recherche

Etude des corrélations génotype/phénotype chez 10 patients souffrant d’une maladie de surchage en acide sialique libre (Salla)

Roseline FROISSART Laboratoire de Biochimie Pédiatrique – Lyon Financement bourse VML : 6 100 €

Vecteur adénoviral pour le transfert in vivo du gène de l’Arylsulfatase A dans le modèle murin de la leucodystrophie métachromatique (MLD)

Kémal AZIBI INSERM U 129 – Paris Financement bourse VML : 14 600 € Faire

Identification du mécanisme moléculaire impliqué dans la MPS IIIC, maladie innée de l’enfance

Jérôme AUSSEIL Hôpital Sainte Justine – Canada Financement bourse VML : 14 600 € Faire

Développement de nouvelles méthodes de transfert de gène dans le système nerveux central : validation dans le modèle souris du variant O de la gangliosidose à GM2 (maladie de Sandhoff)

Catherine CAILLAUD Laboratoire de génétique – Paris Financement bourse VML : 22 900 € Faire

Etude des mécanismes d’assemblage d’un parvovirus recombinant (AAVr) et de son utilisation in vivo

Philippe MOULLIER Laboratoire de Thérapie Gènique – Nantes Financement bourse VML : 12 200 €

La prosaposine dans la signalisation de l’apoptose

Thierry LEVADE INSERM U 466 – Toulouse Financement bourse VML : 12 200 € Faire

Mucolipidose de type III : identification de la corrélation génotype-phénotype, diagnostic prénatal précoce

RAAS-ROTHSCHILD Department of human genetics – Jerusalem – Israël Financement bourse VML : 7 600

Etude clinique rétrospective d’une cohorte de 95 patients atteints de la maladie de Gaucher en France, traités depuis plus de 2 ans par enzyme recombinante : présentation clinique initiale, évolution sous traitement spécifique par enzyme substitutive

Isabelle CAUBEL Hôpital Armand Trousseau – Paris Financement bourse VML : 18 300 € Faire

Thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie : développement de vecteurs viraux pour le transfert de gène ex vivo dans les cellules souches hémato-poïetiques et in vivo dans le SNC

Elise FLAVIGNY INSERM U 342 – Paris Financement bourse VML 1999 : 12 800 €

Construction et utilisation d’un vecteur adénoviral canin pour le transfert du gène de l’alpha glucosidase dans le modèle murin de la glycogénose de type II (maladie de Pompe)

Kémal AZIBI INSERM U 129 – Paris Financement bourse VML : 14 600 € Faire