MPS II – Evaluation neurologique et comportemental de patients traités par enzymothérapie substitutive.
Evaluation du devenir neurologique et comportemental de patients atteints de MPS II traités avant l’âge
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
Mécénat et partenariat
Une association de parents et patients adultes
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Mécénat et partenariat
Evaluation du devenir neurologique et comportemental de patients atteints de MPS II traités avant l’âge
Exploration de l’immunité cellulaire et humorale au cours de l’enzymothérapie substitutive et de leurs impacts
Thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique par injection combinée intracérébrale et intrathécale de vecteurs adéno-associés
Pathologie cellulaire des céroïdes lipofuscinoses neuronales Quentin VERDON Faculté de médecine Paris Sud, Financement VML
Homéostasie du fer dans les MPS Professeur Jérôme AUSSEIL Université de Picardie Jules Verne, Financement
Tatiana LOBRY dans l’équipe du Docteur Stéphanie CHERQUI Division of Genetics, University of California, San
Post doctorant Eric TRECHEREL dans l’équipe du Docteur Jérôme AUSSEIL INSERM U1088 Financement bourse post-doctorant
Bruno GASNIER CNRS – Université Paris Descartes – Paris Financement bourse VML 2013 : 22
Docteur Laurent YVAN-CHARVET Inserm U 1065 – Nice Financement bourse VML 2013 : 40 000
Docteur Pascal LAFORET Institut de Myologie, CHU Paris-GH La Pitié Salpêtrière-Charles Foix Docteur Federico MINGOZZI