Docteur Magali GARY-BOBO
CNRS Montpellier, France
Financement VML 2011 : 46 500 €
Descriptif et intérêt :
L’équipe a précédemment élaborée de nouveaux signaux de ciblage vers le lysosome qui sont ajoutés sur les enzymes recombinantes (néoglycoenzymes). Ces signaux semblent plus puissants que le signal naturel et les néoglycoenzymes présentent une capacité de pénétration dans les cellules supérieure et devraient donc être efficaces à des doses inférieures.
L’étape actuelle consiste à mettre au point la reproductibilité de la synthèse de ces néoglycoenzymes et à vérifier leur efficacité thérapeutique chez des modèles souris.
