Docteur Neus BAYO-PUXAN
Institut de Génétique Moléculaire (IGMM), Montpellier – France (Equipe du Dr Eric KREMER)
Financement bourse VML 2012 : 24 100 €
Descriptif et intérêt :
Le projet consiste à générer en culture des neurones humains MPS VII à partir de cellules transformées in vitro de fibroblastes de malades et de porteurs sains (parents). L’objectif est d’utiliser ces cellules neuronales dans le futur pour tester des thérapeutiques (thérapie génique et enzymothérapie substitutive) en évaluant la restauration de l’activité lysosomale par l’observation de la transmission synaptique (passage de l’influx nerveux d’un neurone vers un autre : transmission d’une information d’un neurone à l’autre).
