Bourse attribuée au Docteur GRITTI Angela, unité de thérapie génique/thérapie cellules souches neuronales pour les maladies lysosomales à l’institut SR-Tiget, hôpital San Raffaele, Milan
Financement VML 2021 : 35 000 €
Sujet : compréhension des mécanismes
Objectif de la recherche: Avoir une meilleure compréhension des mécanismes qui permettent une correction croisée* des cellules du cerveau (neurones, cellules de la glie) après une thérapie génique ex vivo dans la leucodystrophie métachromatique.
(*) correction croisée : une cellule corrigée produit l’enzyme, en libère une partie à l’extérieur. Les cellules à proximité non corrigées la récupèrent pour leur utilisation.
