Responsable projet : Dr Françoise Piguet, Institut du Cerveau, Paris
Financement VML 2023 : 35 000 euros
Objectifs de la recherche : Ce projet est la poursuite d’un projet financé en 2019 ; le traitement de la LDM via des implants contenant des cellules modifiées pour produire en continue l’enzyme arylsulfatase soit classique soit associé à un peptide pour favoriser le passage du cerveau. Les travaux doivent finaliser les essais précliniques.
En 2023, 6 projets de recherche ont été sélectionnés et financés. Ces projets sont issus de l’appel d’offre à projet émis par l’association en début d’année. A ceux-ci s’est ajouté le financement d’une étude de l’histoire naturelle de la maladie de Sanfilippo type C.
