Bourse VML attribuée au Dr Angela Gritti du San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET) Milano, Italy
Financement VML 2018 : 46 250 euros
Thématique : Thérapie génique
Cadre et objectif de l’étude : Utiliser un vecteur de type lentiviral (LV) pour apporter les gènes de l’enzyme impliquée dans la maladie de Sandhoff (Gangliosidoses à GM2). Réalisé sur un modèle murin, il s’agira d’une double approche par une injection intracérébrale à la naissance suivie, quelques jours ou semaines après, par une greffe de cellules souches hématopoïétiques préalablement modifiées par le vecteur LV.
