Maladie de Sandhoff – vers une therapie genique 2016
Transfert de génes dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff à l’aide du
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
Mécénat et partenariat
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
Mécénat et partenariat
Transfert de génes dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff à l’aide du
Confirmer les premiers résultats qui ont montré l’existence d’un défaut de dégradation de proteine (proteolyse)
Des études en culture ont montré qu’il était possible d’agir sur la proteine membranaire de
Analyse métabolique globale afin d’identifier des métabolites qui auront valeur de marquer de la maladie
Comprehension des mécanismes physiopathologiques – Étude sur une possible nouvelle maladie lysosomale neurologique dont le