Catégorie : Année 1999

Etude clinique rétrospective d’une cohorte de 95 patients atteints de la maladie de Gaucher en France, traités depuis plus de 2 ans par enzyme recombinante : présentation clinique initiale, évolution sous traitement spécifique par enzyme substitutive

Isabelle CAUBEL Hôpital Armand Trousseau – Paris Financement bourse VML : 18 300 € Faire

Thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie : développement de vecteurs viraux pour le transfert de gène ex vivo dans les cellules souches hémato-poïetiques et in vivo dans le SNC

Elise FLAVIGNY INSERM U 342 – Paris Financement bourse VML 1999 : 12 800 €

Construction et utilisation d’un vecteur adénoviral canin pour le transfert du gène de l’alpha glucosidase dans le modèle murin de la glycogénose de type II (maladie de Pompe)

Kémal AZIBI INSERM U 129 – Paris Financement bourse VML : 14 600 € Faire

Thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie : développement de vecteurs viraux pour le transfert de gènes ex vivo dans les cellules souches hémato-poïetiques et in vivo dans le système nerveux central (SNC)

Patrick AUBOURG INSERM U 342 – Paris Financement bourse VML 1999 : 15 200 €

Etude des mécanismes d’assemblage de l’AAVr. Production d’une banque de vecteurs AAVr (modèle animal) pour MPS I, MPS VI, MPS VII, alpha-Mannosidase, Galactosyl-céramidase, XSCID

Philippe MOULLIER Laboratoire de Thérapie Génique – Nantes Financement bourse VML : 19 800 €

Rôle du céramide lysosomal dans les voies signalétiques de l’apoptose induite par le stress

Thierry LEVADE INSERM U 466 – Toulouse Financement : 12 200 € Faire un don

Mutagénèse dirigée basée sur des prédictions structurales pour 2 glycosyl-hydrolases lysosomales humaines : iduronidase et glucocérébrosidase

Pierre LEHN INSERM U 458 – Paris Financement bourse VML : 15 200 € Faire

Mutagénèse dirigée basée sur des prédictions structurales pour 2 glycosyl-hydrolases lysosomales humaines: iduronidase et glucocérébrosidase

Pierre LEHN INSERM U 458 – Paris Financement bourse VML : 15 200 € Faire

Caractérisation moléculaire et biologique de la maladie de Niemann-Pick type C 1999

Marie T. VANIER INSERM U 189 – Lyon Financement bourse VML : 19 800 €

Caractérisation de la Cystinosine, la protéïne codée par le gène CTNS impliquée dans la cystinose

Corinne ANTIGNAC INSERM U 423 – Paris Financement bourse VML : 15 200 € Faire