Plan de site - Vaincre les Maladies Lysosomales - Rare mais pas seul !

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À la une

SANFILIPPO TYPE C (MPS III C) : DÉMARRAGE SOUS PEU D’UNE ÉTUDE DE L’HISTOIRE NATURELLE - 5 novembre 2024
Résultats consultation des adhérents – projet associatif - 3 juillet 2024
Recueil « Vies mises en lumières » - 30 mai 2024
Un WE Familles plein d’émotions - 15 mai 2024
APPEL à BENEVOLE - 19 avril 2024
Podcasthon 2024 - 22 mars 2024
Appel à projet recherche VML 2024 - 29 janvier 2024
Meilleurs Voeux 2024 - 3 janvier 2024

A reclasser

test restriction - 14 décembre 2022

Actualité

Céroides lipofuscinoses : retour sur la journée scientifique de l’association américaine - 18 octobre 2024
Courir pour vaincre la maladie - 28 juillet 2023

Année 1997

Année 1998

Année 1999

Année 2000

Année 2001

Année 2002

Année 2003

Année 2004

Année 2005

Année 2006

Sélection projets recherches financés VML sur appel d’offres 2006 - 21 juin 2023
Thème 1 : Compréhension des mécanismes physiopathologiques dans les maladies lysosomales - 8 novembre 2012
Thème 2 : Approches thérapeutiques - 8 novembre 2012

Année 2007

Thème : Compréhension des mécanismes physiopathologiques impliqués dans les maladies lysosomales - 8 novembre 2012
Thème: Approches thérapeutiques - 8 novembre 2012
Sélection projets recherches financés VML sur appel d’offres 2007 - 21 novembre 2007

Année 2008

Sélection sur Appel d’offre 2008 – Vaincre les Maladies Lysosomales - 21 juin 2023
Thème: Etudes épidémiologiques - 8 novembre 2012
Thème: Compréhension des mécanismes physiopathologiques - 8 novembre 2012
Thème: Approches thérapeutiques - 8 novembre 2012

Année 2009

Compréhension des mécanismes physiopathologiques de la maladie de Fabry - 14 décembre 2012
Etude comparative des taux résiduels de béta-glucocerebrosidase intramonocytaire chez des patients atteints de la maladie de Gaucher … - 14 décembre 2012
Transfert de gènes dans le modèle murin de la maladie de sandhoff à l’aide d’un vecteur AAV9 spécifique - 14 décembre 2012
Caractérisation de CLN7, une nouvelle protéine lysosomale impliquée dans les céroïde-lipofuscinoses neuronales - 14 décembre 2012
Identification par analyse protéomique des substrats de la palmitoyl protein thioesterase 1, enzyme impliquée dans la forme infantile des céroïde-lipofuscinoses neuronales - 14 décembre 2012
Sialidase Neu4 : nouvelle thérapie pour les maladies lysosomales - 14 décembre 2009

Année 2010

Année 2011

Néoglycoenzymes : une nouvelle stratégie d’enzymothérapie substitutive - 21 juin 2023
Néoglycoenzymes: une nouvelle stratégie d’enzymothérapie substitutive - 14 décembre 2012
Iminogalactolipides: des agents pharmacologiques contre la maladie de Krabbe? - 14 décembre 2012
Sélection VML 2011 - 8 novembre 2012

Année 2012

Mise au point de nouveaux chaperons pharmacologiques à base d’iminosucres-C-glycosides pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type B - 31 octobre 2013
Génération d’un modèle de neurone humain MPS VII - 31 octobre 2013
Correction du défaut métabolique d’un nouveau modèle animal de la maladie de Farber - 31 octobre 2013

Année 2013

Etude préclinique pour la transplantation de cellules souches pour la Cystinose - 3 décembre 2014
Identification des oligosaccharides d’héparanes sulfates pathogènes dans le syndrome de Sanfilippo - 3 décembre 2014
L’activité moléculaire d’un transporteur membranaire associé à une céroïde-lipofuscinose neuronale - 3 décembre 2014
Rôle de la lipase acide lysosomale dans l’inflammation cardiovasculaire des maladies de surcharge en esters de cholestérol - 3 décembre 2014
Approche translationnelle de la maladie de Pompe (Glycogénose de Type2) - 3 décembre 2014
Evaluation de la Ginesteine dans la maladie de Sanfilippo (MPSIII) - 3 décembre 2014
Vers une thérapie génique de la MPS III C (maladie de Sanfilippo type C) - 3 décembre 2014

Année 2014

MPS II – Evaluation neurologique et comportemental de patients traités par enzymothérapie substitutive. - 10 mai 2023
Etudes précliniques et moléculaires de la Cystinose - 2 décembre 2016
Maladie de Gaucher – évaluation suivi programme d’Education Thérapeutique - 2 décembre 2016
MPS II – Evaluation neurologique et comportemental de patients traités par enzymothérapie substitutive. - 2 décembre 2016
Impact enzymotherapie dans la maladie de Fabry - 2 décembre 2016
Thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique - 2 décembre 2016
Transition Enfant-Adulte et prise en charge des patients - 2 décembre 2014

Année 2015

Transition Enfant-Adulte dans la prise en charge des patients - 2 décembre 2016
Pour une stratégie thérapeutique duale innovante contre la maladie de Gaucher - 2 décembre 2016
Pathologie cellulaire des céroïdes lipofuscinoses neuronales - 2 décembre 2015
Homéostasie du fer dans les MPS - 2 décembre 2015

Année 2016

Maladie de Sandhoff – vers une therapie genique 2016 - 6 décembre 2016
CLN3 – Caracterisation du metabolome lysosomale sain et pathologique - 6 décembre 2016
Une cible therapeutique dans la maladie de Niemann-Pick C – Transporteur de cholesterol STARD3 - 6 décembre 2016
Analyse métabolique globale des MPS par spectrometrie de masse - 6 décembre 2016
Identification mécanismes molecumaires pour le déficit ATP6AP2 - 6 décembre 2016

Année 2017

Etude des cathepsines à cystéine pulmonaire dans les MPS - 11 décembre 2017
Etude préclinique et moléculaire de la cystinose, vers une thérapie génique - 7 décembre 2017
Evaluation fonctionnelle d’un vecteur basé sur l’AAV9 exprimant l’alpha-galactosidase A pour la thérapie génétique potentielle de la maladie de Fabry - 7 décembre 2017
Thérapie Génique : Étapes précliniques en vue d’un transfert de gène dans la maladie de Sandhoff – Gangliosidose GM2 - 7 décembre 2017
Nouvelles approches thérapeutiques pour combattre la neurodégénérescence dans les maladies lysosomales – la maladie de Niemann-Pick C - 7 décembre 2017
Caractérisation des mécanismes physiopathologiques du déficit en lipase acide lysosomale (maladie de Wolman) - 5 décembre 2017

Année 2018

Année 2019

Rôle de l’organisation des lipides membranaires dans la maladie de Niemann-Pick type A - 30 octobre 2019
Rôle des globules rouges dans la physiopathologie de la maladie de Gaucher - 30 octobre 2019
Enzymothérapie par encapsulation cellulaire dans la leucodystrophie métachromatique - 30 octobre 2019
Nouveaux iminosucres comme chaperons pharmacologiques pour traiter la maladie de Pompe - 30 octobre 2019

Année 2020

Physiopathologie de la dégénérescence du motoneurone dans la gangliosidose GM2 -maladies de Sandhoff et de Tay-Sachs - 21 juin 2023
Rôle de l’organisation des lipides membranaires dans la maladie de Niemann-Pick type A - 21 juin 2023
FINANCEMENT DE LA RECHERCHE 2020, UNE GRANDE PREMIERE POUR VML ! - 2 février 2021
Thérapie génique pour la maladie de Sanfilippo type B - 2 février 2021
Inhibition de l’inflammation dans la MPS III – Sanfilippo - 2 février 2021
Physiopathologie de la dégénérescence du motoneurone dans la gangliosidose GM2 -maladies de Sandhoff et de Tay-Sachs - 2 février 2021
Analyse des répercussions d’un apport enzymatique sur les caractéristiques du muscle squelettique de patients atteint de la maladie de Pompe. - 2 février 2021
Etude du repositionnement de la miltéfosine et des éther lipides apparentés en tant que chaperons pharmacologiques pour la maladie de Niemann-Pick type A et B - 2 février 2021

Année 2021

Année 2022

Année 2023

Etude de l’histoire naturelle de la MPS III C - 20 décembre 2023
Traitement neuroprotecteur dans la MPS III C et B - 20 décembre 2023
Mécanisme du développement de la tauopathie dans la MPS III A (maladie de Sanfilippo type A) : le rôle des héparanes sulfates - 20 décembre 2023
La multivalence comme stratégie pour développer des chaperons pharmacologiques non-inhibiteurs. Cas de la glycogénose de type II (maladie de Pompe) - 20 décembre 2023
Enzymothérapie par encapsulation cellulaire dans la leucodystrophie métachromatique - 20 décembre 2023
Recherche d’un traitement pharmacologique de la maladie de Salla - 20 décembre 2023

Corbeille VML

Course et Rando – Corcy Endurance - 23 juillet 2014
Concert Gospel et Chants – Paris - 6 juin 2014
Tournoi Foot pour Adeline ! - 6 juin 2014

Événement

Soyez Gourmand et Solidaire pour financer la Recherche avec VML - 4 juillet 2024
Tous en marche le 6 Octobre - 14 décembre 2023
Courir pour vaincre la maladie - 28 juillet 2023
La collecte officielle pour la recherche Sanfilippo C - 2 mars 2023

Manifestations

La Boule Ovale renouvelle son engagement - 19 septembre 2024
Balades contées à Lanvallay - 17 juin 2024
Le Hyères Longe Cote Solidaire - 10 juin 2024
Fête des mamans et Concerts Dijonnais solidaires - 26 mai 2024
Championnat du Monde de Joelette avec Malo - 15 mai 2024
Les 6 heures de la Tonnelle Solidaire avec Malo - 11 avril 2024
Un Marathon contre la maladie - 11 avril 2024
Douarnenez urban trail solidaire - 4 avril 2024
Podcasthon 2024 - 22 mars 2024
Semi de Hyères en Joëlette - 18 mars 2024
Journée familles « En route pour le Vendée Globe » - 17 février 2024
Week-end VML Découverte HandiSki - 19 janvier 2024
Trail du Bélier Blanc solidaire - 19 janvier 2024
Carcassonne XIII Rugby Solidaire - 19 janvier 2024
Générosité et fidélité de Corcy Endurance - 12 janvier 2024
Nos lutins de Noël pour vos cadeaux - 15 décembre 2023
Journée famille et découverte - 10 décembre 2023
Clément solidaire et engagé - 9 décembre 2023
Les Chorales ont du Coeur - 8 décembre 2023
Le plein de vitamines et de générosité - 22 novembre 2023
Courir pour vaincre la maladie - 28 juillet 2023
Golf solidaire à Mimizan (40) - 28 septembre 2019
Rencontre famille avec Justine Mettraux – Bordeaux - 25 juillet 2017
Des Couleurs à l’Hôpital, des Sourires aux Enfants - 2 mars 2017
Run4Gaucher : Une course solidaire pour sensibiliser à l’une des 50 maladies lysosomales … - 1 septembre 2016
Justine Mettraux hisse la voile des maladies lysosomales - 18 juin 2016
L’alpiniste Sophie Lavaud emmène le Lysosome à 8 485m - 26 mai 2016
Engagement : La société TeamWork et ses athlètes adoptent le Lysosome - 19 mai 2016
4L Trophy pour VML - 18 février 2016
Une Voile pour le Lysosome - 18 septembre 2015
Route du Rhum, visite des familles VML - 31 octobre 2014
Cérémonie des Clés du Lysosome 2014 - 16 octobre 2014
Raid Atacama, défi réussi pour Fredéric - 29 avril 2014
« Espoir de Lyse », La rose de Vaincre les Maladies Lysosomales - 31 mai 2013
« Espoir de Lyse », naissance de la rose VML - 23 avril 2013
L’association Camille et Lucas avec VML - 12 mars 2010

Médico-Scientifique

11e Conférence européenne des familles touchées par Tay-Sachs et Sandhoff - 18 novembre 2024
SANFILIPPO TYPE C (MPS III C) : DÉMARRAGE SOUS PEU D’UNE ÉTUDE DE L’HISTOIRE NATURELLE - 5 novembre 2024
Céroides lipofuscinoses : retour sur la journée scientifique de l’association américaine - 18 octobre 2024
VML, la voix des patients dans l’évaluation des médicaments auprès de la HAS - 19 septembre 2024
Niemann-Pick B : participer à l’étude sur les facteurs d’adhésion thérapeutique et les besoins des patients - 5 juillet 2024
Sialidose: Approche préclinique d’un traitement par thérapie génique - 19 juin 2024
Week-end patients Adultes, rdv octobre 2024 – ANNULÉ - 29 mai 2024
Sanfilippo MPS III B – réunion d’étape pour un essai clinique - 29 mai 2024
Journée maladie de Fabry - 15 mai 2024
Formation ETP Enzy-moi – Patients et aidants - 22 avril 2024
Gangliosidose à GM1 : résultats préliminaires de sécurité et d’efficacité du traitement pour deux essais cliniques de thérapie génique - 18 avril 2024
Cystinose – Développement d’une étude pour mieux mesurer la qualité de vie des jeunes patients - 4 avril 2024
MPS III B, actualisation des résultats précliniques du projet de recherche financé par VML - 20 mars 2024
VML présent au World – Congrés international des maladies Lysosomales - 16 février 2024
Gaucher type 3 : Evaluation du traitement par Venglustat dans la maladie, un essai clinique encore ouvert à l’inclusion de patients - 30 janvier 2024
Etude Cystinose – Recrutement de patients adultes - 30 janvier 2024
Appel à projet recherche VML 2024 - 29 janvier 2024
Journée patient – maladie de Gaucher - 19 janvier 2024
VML présent à la Journée ORKID - 14 décembre 2023
Maladie de Krabbe infantile : résultats préliminaires d’un essai clinique de thérapie génique associée à la thérapie par greffe de moelle - 23 novembre 2023
Meeting INPDA 2023 – congrés Niemann Pick - 17 novembre 2023
Conférence européenne des famillesTaySachs et Sandhoff - 17 novembre 2023
MPS II : Résultats intermédiaire d’un essai clinique en thérapie génique dans la forme sévère de la maladie de Hunter - 3 octobre 2023
MPS 1 : Thérapie génique résultat intermédiaire d’un essai clinique - 3 octobre 2023
MPS I : Analyse intermédiaire des résultats d’un essai clinique de thérapie génique dans la forme neurologique de la maladie de Hurler - 3 octobre 2023
Cystinose Thérapie génique : résultat intermédiaire et rachat - 25 mai 2023
Gangliosidose GM1, vers une piste thérapeutique - 3 mai 2023
MPS II, lancement de deux essais cliniques - 2 mars 2023
CLN1, une enzymothérapie bientôt en essai - 1 mars 2023
Appel d’Offres recherche VML 2023 - 1 mars 2023
MPS 1, futur essai clinique en thérapie génique - 28 février 2023
MPS II avec atteinte neurologique : résultats de l’essai clinique d’un traitement enzymatique par voie intrathécale - 23 février 2023
149 000€ de financement de recherche 2022 pour les maladies Lysosomales - 19 janvier 2023
Appel d’Offres recherche VML 2023 - 15 janvier 2023
Présentation par le laboratoire Lysogene des principaux résultats de l’essai clinique de thérapie génique chez les enfants MPS IIIA - 20 décembre 2022
Niemann-Pick type C : essai clinique de phase 3 pour l’évaluation du traitement oral par la N-acetyl-L-leucine - 14 décembre 2022
Tay-Sachs et Sandhoff – 9eme conférence européenne des familles - 1 décembre 2022
Webréunion – L’Anesthésie pour les MPS - 28 novembre 2022
Différentes voies d’administration d’une enzyme contre des troubles neurodégénératifs - 7 juillet 2022
Cystinose ; actualisation des résultats préliminaires issus de l’essai clinique de phase 1-2 de thérapie génique ex vivo - 14 avril 2022
Maladie d’Austin ; Preuve de concept de l’efficacité du vecteur viral scAAV9/SUMF1 chez un modèle souris - 13 avril 2022
Avec Eden et Abel contre Sanfilippo C – Ensemble pour un traitement - 27 janvier 2022
webinaire « Actualités sur la vaccination anti-covid et Maladies Rares - 26 janvier 2022
Maladies de Niemann-Pick C, Tay-Sachs et Sandhoff, premiers résultats sur l’efficacité et la sécurité d’utilisation d’un nouveau traitement oral - 19 janvier 2022
Publication de 2 nouveaux PNDS – Niemann-Pick C et Gangliosidose GM2 - 19 janvier 2022
Gangliosidoses à GM1 et GM2, actualités des études cliniques - 18 décembre 2021
Les projets de recherche financés par VML en 2021 - 25 novembre 2021
MPS VI, résultats d’un essai clinique de thérapie génique - 12 octobre 2021
MPS – Etude observationnelle de la prise en charge douleur - 15 juillet 2021
MPS II, retours sur le congrès WORLD 2021 - 28 mai 2021
Gangliosidose à GM1 – lancement d’un essai clinique - 19 mai 2021
Niemann-Pick C et B : des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) possibles pour deux nouveaux traitements - 6 mai 2021
MPS I- Hurler, Résultats encourageants pour un essai en thérapie génique - 28 avril 2021
Maladie de Fabry ; résultats intermédiaires pour deux essais en cours - 28 avril 2021
Web-réunion patient Gaucher - 27 mars 2021
Webinar Vaccination Covid19 et maladies lysosomales - 27 février 2021
FINANCEMENT DE LA RECHERCHE 2020, UNE GRANDE PREMIERE POUR VML ! - 2 février 2021
Gangliosidose à GM2 : autorisation d’un essai clinique de thérapie génique accordée par la FDA - 28 décembre 2020
CLN6 : de nouveaux résultats intermédiaires positifs pour l’essai clinique de thérapie génique - 28 décembre 2020
ETP – Maladie de Fabry, mieux vivre avec elle - 16 décembre 2020
Replay – Journée VML Niemann-Pick 2020 - 28 octobre 2020
Sanfillippo – conférence scientifique en ligne - 26 octobre 2020
Enquête patient ETP – Enzymothérapie - 20 octobre 2020
Journée « Accompagner et accueillir les enfants atteints des maladies de Hunter et Sanfilippo » - 9 octobre 2020
MPS VI (maladie de Maroteau-Lamy) : le laboratoire INVENTIVA lance son essai clinique Safe-KIDD, avec sa molécule Odiparcil - 22 septembre 2020
Maladie de Fabry, de nouvelles approches thérapeutiques en essai clinique - 23 juin 2020
Cystadrops®, retrait en pharmacie de proximité - 29 mai 2020
GM1 et GM2 Conférences anglophones en visio - 19 mai 2020
MPS III A et MPS III B ; point sur les essais de thérapie génique en cours - 19 mai 2020
MPS II, une nouvelle stratégie thérapeutique - 21 avril 2020
Guide et Conseils de réeducation par les parents - 14 avril 2020
WEB Conférence : Covid19 et Traitements - 3 avril 2020
Maladies lysosomales, recommandations vis-à-vis du COVID-19 - 25 mars 2020
Maladie de Gaucher, recommandations vis-à-vis du COVID-19 - 25 mars 2020
Covid 19 – livraison derogatoire de votre traitement en pharmacie de ville - 25 mars 2020
COVID 19 – Enzymothérapie, du maintien des perfusions…ou non - 19 mars 2020
COVID 19 – Approvisionnement et Continuité des traitements - 17 mars 2020
Covid19 – Nouvelles consignes pour l’accompagnement des enfants et adultes en situation de handicap - 16 mars 2020
Maladie de Krabbe et thérapie par nanoparticules - 6 février 2020
MPS II et thérapie par nanoparticules - 31 janvier 2020
Conférence Cystinose 2019 – replay - 8 janvier 2020
Alpha-mannosidose : Etude de la fonction intellectuelle chez les patients - 27 décembre 2019
Début d’un nouvel essai clinique Sanfilippo – MPS III A - 20 décembre 2019
Gangliosidose à GM1 type II, essai clinique - 21 octobre 2019
Reprise de l’essai Niemann-Pick C1 de Mallinckrodt pharmaceuticals - 14 octobre 2019
CLN, avancées thérapeutiques - 1 octobre 2019
CLN, pour réduire l’errance diagnostique - 30 septembre 2019
MPS 1- maladie de Hurler, un essai en thérapie génique - 15 juillet 2019
Leucodystrophie Métachromatique : des résultats d’essai prometteurs - 15 juillet 2019
Maladie de Tay-Sachs et de Sandhoff, 7ème conférence européenne des familles - 12 juillet 2019
Lancement d’essais cliniques pour Sandhoff- Tay-Sachs et Niemann-Pick C - 21 mai 2019
MPS Day, témoignage d’Emilie, MPS1 - 15 mai 2019
MPS III A et B : 2 essais cliniques en France - 26 avril 2019
Molécule HPBCD Trappsol® Cyclo™, premiers résultats - 29 mars 2019
Niemann-Pick C et molécule HPBCD « VTS-270 » - 26 mars 2019
Niemann-Pick C : Résultats de l’essai clinique évaluant l’efficacité de l’Arimoclomol - 22 mars 2019
Cystinose: un essai clinique de thérapie génique - 28 février 2019
Demi-journée de formation Recherche Clinique - 16 février 2019
Cystinose – retrait du traitement en pharmacie de ville bientôt possible ? - 21 janvier 2019
MPS VII, AMM pour une enzymothérapie substitutive - 19 octobre 2018
Maladie de Hunter (MPS II) : un traitement potentiel par cellules souches modifiées par thérapie génique - 28 septembre 2018
MPS I, résultats de l’essai clinique de phase I/II de l’ AGT-181 - 24 septembre 2018
CLN – Conférence internationale à Londres - 13 septembre 2018
PNDS Cystinose : Protocole National de Diagnostic et de Soins - 12 septembre 2018
Hugo et Emma, un combat pour la vie - 12 juillet 2018
Maladie de Fabry : de nouvelles approches thérapeutiques en essai clinique - 19 juin 2018
Conférence européenne des familles Tay-Sachs et Sandhoff - 23 mai 2018
Cystinose : le Procysbi® est disponible - 26 avril 2018
Cystinose – Procysbi, Observance, Recherche, PNDS … - 10 avril 2018
Cystinose – Journée information et rencontre - 5 mars 2018
MPS II – Hunter, déception pour un traitement potentiel - 17 janvier 2018
MPS VI, nouveau traitement en essai clinique - 17 janvier 2018
Maladie de Pompe, résultats intermédiaires de l’essai clinique ATB200/AT2221 - 17 janvier 2018
WORLD Symposium – San Diego - 12 janvier 2018
Douleur, un livret pour mieux la traiter - 10 janvier 2018
Cystinose – Accord pour le Procysbi - 4 janvier 2018
Projets de recherche financés par VML en 2017 - 5 décembre 2017
Journée d’information maladies MPS - 1 décembre 2017
Education Thérapeutique du Patient – ETP Gaucher - 26 septembre 2017
Congrés famille et recherche Mucolipidose IV – Georgie - 10 septembre 2017
Réunion travail Associations patients – Centres de référence - 8 septembre 2017
Gaucher-vous ! Service SMS pour un meilleur suivi du traitement - 1 septembre 2017
Enquête maladie de Hunter (MPS II) - 31 août 2017
Enquête Fabry – Diagnostic et Conseil Génétique - 29 août 2017
Sanfilippo MPS III A – Sobi annonce un pas de plus vers un essai clinique - 25 juillet 2017
CLN2 : Espoir pour l’arrivée d’un nouveau traitement - 25 juillet 2017
[ Fabry ] Développement d’un outil de satisfaction patient – traitement - 25 juillet 2017
MPS Day 2017 – Tribune d’Anne-Sophie Lapointe - 25 juillet 2017
Leucodystrophie Métachromatique : premiers résultats d’un essai clinique - 25 juillet 2017
MPS VI, un traitement oral potentiel de réduction de la surcharge - 25 juillet 2017
Cystinose : rachat du procysbi - 26 mai 2017
MPS III B : traitement enzymatique par voie intracérébroventriculaire - 25 avril 2017
Résultat de l’essai clinique I/II de thérapie génique pour la MPS III B - 25 mars 2017
Cystinose : Négociation autour du RP103/Procysbi® - 23 février 2017
Aspartylglucosaminurie (AGU) : le traitement par molécules chaperons est envisageable - 17 janvier 2017
Gangliosidose à GM1: actualités de la recherche - 17 janvier 2017
Maladie de Fabry: 1er médicament par voie orale - 16 décembre 2016
Cystinose – vers une thérapie génique - 6 décembre 2016
Maladie de Sandhoff – vers une therapie genique 2016 - 6 décembre 2016
Etudes précliniques et moléculaires de la Cystinose - 2 décembre 2016
Maladie de Sanfilippo (MPS III): un point sur l’état de la recherche - 25 novembre 2016
Journée CETG pour les patients Gaucher - 18 octobre 2016
Journée d’information Cystinose - 15 septembre 2016
CLN 2: Demande anticipée d’autorisation pour un traitement - 9 août 2016
Niemann-Pick type C : ouverture de 2 essais cliniques en France - 18 juillet 2016
Leucodystrophie Métachromatique : Résultats de l’essai clinique de phase I-II - 28 juin 2016
Maladie de Hunter : Essai clinique de phase II-III - 28 juin 2016
Décès du Dr. Roscoe Owen Brady. - 15 juin 2016
Conférence internationale Gangliosidose GM1 - 5 avril 2016
Approche de thérapie génique dans un modèle souris de la maladie de Krabbe - 15 mars 2016
Conférence européenne familles – Tay-Sachs et Sandhoff - 8 mars 2016
Actualisation du PNDS pour la maladie de Gaucher - 13 janvier 2016
Etudes précliniques et moléculaires de la cystinose - 23 décembre 2015
Les Lauréats des Clés du Lysosome 2015 - 16 décembre 2015
Niemann-Pick B : essai clinique d’évaluation d’une enzymothérapie chez les adultes - 19 novembre 2015
Kanuma® : un traitement pour la maladie de Wolman et la surcharge en esters du cholestérol - 18 novembre 2015
Etude qualité de vie malades Hunter – MPS II - 20 juillet 2015
Conférence Sanfilippo – Geneve - 3 juillet 2015
Maladie de Niemann-Pick B : recherche de patients pour un essai clinique pédiatrique - 5 juin 2015
Etude française de la maladie d’Austin - 21 mai 2015
Maladie de Sandhoff : traitement combiné par miglustat et régime cétogène - 23 avril 2015
Maladie de Fabry : Essai de phase II pour un traitement oral - 23 avril 2015
Essai clinique pour un traitement dans la maladie de Sly (MPS VII) - 18 février 2015
Autorisation de Mise sur le Marché pour Eliglustat - 18 février 2015
MPS I : impact de la précocité de la greffe de cellules souches sur le devenir cognitif - 18 février 2015
Journée nationale Niemann-Pick C - 9 février 2015
Conférence Regards Croisés - 23 janvier 2015
différentes voies d’administration d’une enzyme recombinante pour la prévention des troubles neurodégénératifs dans les maladies lysosomales - 17 décembre 2014
VML, acteur de la recherche scientifique - 4 décembre 2014
Maladie de Morquio – un Livret VML Génétique et Transmission - 13 novembre 2014
Maladie de Niemann-Pick C, dernières informations dans le développement de traitements - 17 octobre 2014
Semaine du Don de Moelle osseuse - 2 octobre 2014
Journée Info Maladie de Morquio - 1 octobre 2014
Journée Maladie de Morquio (MPS IV) - 5 septembre 2014
Enquête européenne pour l’accès aux soins et traitements des maladies rares - 2 septembre 2014
La Cystinose, de sa compréhension aux traitements - 11 août 2014
Un point sur la maladie de Morquio type A - 23 avril 2014
Congres des Sociétés Françaises de Pédiatrie 2014 – Lyon - 27 mars 2014
Tables-rondes Santé, Génétique et Ethique, Marseille 2014 - 27 mars 2014
Groupe de travail « Parcours de Santé – Parcours de Vie » - 27 mars 2014
5e Journée française Maladie de Pompe 2014 - 27 mars 2014
Cérémonie des Clés du Lysosome 2014 - 26 mars 2014
Un essai clinique pour la maladie de Sly (MPS VII) - 25 mars 2014
Niemann-Pick C : Point sur l’approche thérapeutique par la Cyclodextrine - 24 janvier 2014
Céroïde Lipofuscinose Neuronale de type 2, début d’un essai clinique - 30 décembre 2013
Génétique et Transmission dans la maladie de Sanfilippo – un livret VML - 25 novembre 2013
Maladie de Fabry, l’importance de la Fibrose - 20 novembre 2013
Journée Maladie de Sanfilippo – MPS III - 4 novembre 2013
Maladie de Hunter (MPS II): une nouvelle enzymothérapie - 17 octobre 2013
Quand s’alimenter ou boire devient difficile … un livret VML - 23 septembre 2013
Maladie de Wolman et surcharge en Esters du Cholestérol - 18 septembre 2013
Alpha Mannosidose: résultat d’une étude prospective sur 2 ans - 15 juillet 2013
Maladie de Niemann-Pick B (ASMD): vers un essai clinique - 11 juillet 2013
Maladie de Sanfillipo type B: essai en thérapie génique - 18 avril 2013
Essai thérapie génique dans la Leucodystrophie Métachromatique - 18 avril 2013
Auteurs - 20 février 2013
Maladie de Fabry : Résultats de l’efficacité et de la sécurité d’une thérapie par chlorhydrate de Migalastat - 18 février 2013
Cystinose, découverte du rôle de la proteine PQLC2 - 7 décembre 2012
Maladie de Morquio type A, résultats de l’essai clinique de phase 3 - 3 décembre 2012
Alpha Mannosidose: un essai clinique de phase III - 5 novembre 2012
Leucodystrophie Métachromatique: Essai clinique d’enzymothérapie substitutive par voie intrathécale - 5 novembre 2012
Céroïde lipofuscinose neuronale infantile: effet synergique d’une double approche thérapeutique dans un modèle souris - 18 octobre 2012
GENZYME annonce des résultats positifs pour son essai clinique « ENGAGE » dans la maladie de Gaucher - 18 octobre 2012
Leucodystrophie Métachromatique - 18 octobre 2012
Alpha Mannosidose: un essai clinique de phase III - 18 octobre 2012
Traitement par Miglustat d’une cohorte pédiatrique française de patients Niemann-Pick C - 9 juillet 2012
Les Clés du Lysosome 2016 – Institut Imagine – Paris - 1 juin 2012
Maladie de Gaucher : état de la recherche fondamentale - 12 avril 2012
Incidence de la douleur chez des enfants atteints de maladies lysosomales - 8 novembre 2005

Programme de recherche

Social

Santé mentale des aidants - 30 mai 2024
Week-end patients Adultes, rdv octobre 2024 – ANNULÉ - 29 mai 2024
Inscription séjours de répit 2024 - 13 février 2024
Week-end patients et familles VML 2024 - 30 janvier 2024
Web réunion, le rôle des équipes relais handicaps rares - 12 juin 2023
Votre séjour vacance-répit, préparez le maintenant. - 9 mai 2023
Recrutement Bénévoles accompagnateurs - 5 janvier 2023
Patient à haut risque vital : démarches à suivre pour être informé en cas de coupure électrique - 2 décembre 2022
Recherche de bénévoles répit - 22 novembre 2021
Web réunion – Protection juridique - 16 octobre 2021
Journée des Aidants - 6 octobre 2021
MDPH/MDA – Expérimentation d’un formulaire complémentaire de transmission d’informations - 15 juillet 2021
Dossier MDPH, la validité du certificat médical passe de 6 mois à 1 an - 6 avril 2021
ETP – Maladie de Fabry, mieux vivre avec elle - 16 décembre 2020
Replay : Accompagner et accueillir les enfants atteints des maladies de Hunter et Sanfilippo - 20 novembre 2020
Polyhandicap, des mesures pour les malades en cas d’urgence - 26 mars 2020
Les séjours répit avec Paliped - 17 mars 2020
WEB Conférence : Le répit face à la maladie – Les séjours VML et autres solutions de répits - 27 février 2020
Cahier Orphanet « Vivre avec une maladie rare en France » - 13 février 2020
Une formation en ligne pour les Aidants - 31 juillet 2019
Parents, une étude pour les comprendre et mieux les soutenir - 28 février 2019
week-end VML « Panser le deuil » - 18 novembre 2018
Journées VML Patients Adultes et Parents aidants - 26 octobre 2018
Avancement Travaux – Rénovation Hopital Timone à Marseille - 13 octobre 2016
Appel à soutiens : Donnons des couleurs à l’hopital et des sourires aux enfants - 8 juillet 2016
Succès du WE Patients Adultes et Parents aidants d’adultes - 21 octobre 2015
Week-end Adultes et Parents aidants - 16 août 2015
Reportage – Séjours de répit VML 2015 - 30 juillet 2015
Livret adultes malades – aides MDPH - 30 janvier 2015
Week-end VML des Adultes malades 2014 - 23 juillet 2014
Week-end VML « Panser le deuil » - 12 juillet 2014
Défendre les droits des malades - 9 septembre 2013
Le rendez-vous VML des Adultes malades - 3 septembre 2013
Prendre le temps de souffler avec les séjours répit … - 17 juillet 2013
Enquête nationale sur la prise en charge des frais de transport pour les personnes atteintes de maladies rares - 10 juin 2013
Un livret pour vous aider à partir en vacances - 25 février 2013
Week-end « Panser le Deuil » - 3 décembre 2012

Vie associative

11e Conférence européenne des familles touchées par Tay-Sachs et Sandhoff - 18 novembre 2024
Congres International de la maladie de Gaucher 2024 - 14 novembre 2024
Marathon du Mont-Blanc – Dossard Solidaire - 21 octobre 2024
Résultats consultation des adhérents – projet associatif - 3 juillet 2024
Projet associatif – Consultation des adhérents - 19 juin 2024
Recueil « Vies mises en lumières » - 30 mai 2024
Week-end patients Adultes, rdv octobre 2024 – ANNULÉ - 29 mai 2024
Un WE Familles plein d’émotions - 15 mai 2024
APPEL à BENEVOLE - 19 avril 2024
Convocation Assemblée Générale des Adhérents - 16 avril 2024
Destination Vendée Globe avec notre Marraine Justine Mettraux 🧡 - 3 avril 2024
Journée Mondiale des maladies rares - 28 février 2024
VML présent au World – Congrés international des maladies Lysosomales - 16 février 2024
Week-end patients et familles VML 2024 - 30 janvier 2024
VML présent à la Journée ORKID - 14 décembre 2023
Meeting INPDA 2023 – congrés Niemann Pick - 17 novembre 2023
Conférence européenne des famillesTaySachs et Sandhoff - 17 novembre 2023
Label Don en Confiance – renouvellement 2023/2026 - 17 novembre 2023
Journée Mondiale Sanfilippo - 16 octobre 2023
Courir pour vaincre la maladie - 28 juillet 2023
[ S’engager ] Candidature au Conseil d’Administration de VML - 13 février 2023
Don en Confiance – « Label manière de faire un Don » - 30 décembre 2022
CATALOGUE LysoSolidarité 2022, Soyez gourmands ! - 28 octobre 2022
Devenez bénévole pour Vaincre les Maladies Lysosomales - 22 juin 2022
Journée des Aidants - 6 octobre 2021
C’est quoi ? une maladie Lysosomale – découvrez le nouveau film d’animation. - 1 octobre 2021
Transat Voile : Victoire de Teamwork et du Lysosome - 1 juin 2021
16 mai, VML fêtes ses 31 années d’existence - 16 mai 2021
15 mai, journée internationale des MPS - 11 mai 2021
Renouvellement DON EN CONFIANCE - 29 octobre 2020
VML a 30 ans ! - 16 mai 2020
Golf solidaire à Mimizan (40) - 28 septembre 2019
La Nolfeenne – Rando solidaire - 3 janvier 2019
Cérémonie des Clés du Lysosome 2018 - 23 novembre 2018
Les Clés du Lysosome 2018 – Institut Imagine – Paris - 13 novembre 2018
Nouvelle Antenne VML Belgique - 23 octobre 2018
samedi 14 avril, le HandBall club de Broons… - 10 avril 2018
VML labelisée Don en Confiance, c’est quoi ? - 12 décembre 2017
Journée Familles VML – Transat Jacques Vabres - 3 octobre 2017
Swing du Coeur – Golf club Mimizan - 8 septembre 2017
Parents et patients engagés – Nouvelle présidence VML - 25 juillet 2017
VML, membre du Conseil National de l’Alliance Maladie Rare - 25 juillet 2017
VML, la transparence des comptes - 24 juillet 2017
Balade à moto (53) - 20 février 2017
Rando la Nolféenne - 24 janvier 2017
Tous au Théâtre Arrou (28) - 19 janvier 2017
Soirée Théatre Rillieux-la-Pape (69) - 19 janvier 2017
Informer et former - 9 janvier 2017
Accompagner le quotidien - 9 janvier 2017
Concert Gospel – Saint-Leu d’Esserent (60) - 31 août 2016
#Run4Gaucher – 20KM de Paris - 16 août 2016
Course et Rando – Sur les Pas de Tanguy - 16 août 2016
Trail du belier – La Clusaz - 16 août 2016
Tournoi Foot Florian (58) - 31 mai 2016
Balade solidaire Groupama (03) - 24 mai 2016
Go solidaire … (71) - 29 avril 2016
Camille et Lucas – week-end solidaire - 19 avril 2016
Théâtre solidaire – Arrou 28 - 8 février 2016
Vente de Mimosa - 20 janvier 2016
Course et Rando – La Siouvillaise - 20 janvier 2016
Balade moto – Cavan 22 - 18 janvier 2016
Sylvie, Florence et Jean-Louis témoignent de la place de l’association VML dans leur vie - 1 octobre 2015
La Forêt des Anges – lieu de souvenir et de vie - 18 septembre 2015
Formation : Comprendre les essais cliniques - 4 août 2015
La Nuit des Sports (23) - 18 juin 2015
Tournoi Foot Florian (58) - 18 juin 2015
Tournoi Foot Florian (67) - 17 juin 2015
Tournoi Foot vétérans (08) - 11 juin 2015
Course et Rando – Corcy Endurance - 11 juin 2015
La Scouting – journée solidaire - 12 mai 2015
Grand Loto Chateaudun - 6 mai 2015
Rencontre autour de la Danse Arcachon - 24 mars 2015
Marché de Pâques – Strasbourg - 6 mars 2015
Vide Grenier – Flacey (21) - 25 février 2015
Balade à moto (53) - 25 février 2015
Tournoi Handball – Crepy en valois - 9 février 2015
Vente de Mimosa – Annecy - 5 février 2015
Concert Gospel – Paris - 30 janvier 2015
les Foulees San-Priotes - 29 janvier 2015
Les Foulées Bonnevalaises - 23 décembre 2014
Agrément « Don en Confiance » pour VML - 7 octobre 2014
Camille et Lucas – week-end solidaire - 6 juin 2014
Congres des Sociétés Françaises de Pédiatrie 2014 – Lyon - 27 mars 2014
Tables-rondes Santé, Génétique et Ethique, Marseille 2014 - 27 mars 2014
Assemblée Générale Eurordis - 27 mars 2014
Cours aux futurs médecins - 27 mars 2014
Commission Ethique Alliance Maladie Rare - 27 mars 2014
Colloque INSERM – Regard sur l’avenir - 27 mars 2014
Groupe de travail « Parcours de Santé – Parcours de Vie » - 27 mars 2014
5e Journée française Maladie de Pompe 2014 - 27 mars 2014
Cérémonie des Clés du Lysosome 2014 - 26 mars 2014
Romain Genevois, Footballeur professionnel, Parrain de VML - 27 novembre 2013
Disparition du Pr Christian de Duve, père du lysosome - 6 mai 2013
Le navigateur Bertrand Delesne rejoint les Parrains de VML - 13 février 2013
Enquête du magazine Capital : entre amateurisme et irresponsabilité - 5 décembre 2012
Notre Projet Associatif 2020-2025 - 26 octobre 2012
Certification IDEAS - 1 septembre 2012
Les Clés du Lysosome 2016 – Institut Imagine – Paris - 1 juin 2012

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Je teste le forum - 16 février 2023

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Syndrome de Chediak-Higashi - 16 janvier 2024
Syndrome de Papillon-Lefèvre - 16 janvier 2024
Pycnodysostose - 16 janvier 2024
CLN 3 – maladie de Batten - 16 janvier 2024
Céroïdes Lipofuscinoses neuronales (CLN) - 16 janvier 2024
Cystinose - 16 janvier 2024
Schindler – Kanzaki - 16 janvier 2024
Galactosialidose - 16 janvier 2024
Sialidose - 16 janvier 2024
Mucolipidose type IV - 16 janvier 2024
Mucolipidose type III – pseudo Hürler - 16 janvier 2024
Mucolipidose type II (I cell) - 16 janvier 2024
Beta Mannosidose - 16 janvier 2024
Alpha-Mannosidose - 16 janvier 2024
Fucosidose - 16 janvier 2024
Aspartyl Glucosaminurie – AGU - 16 janvier 2024
MPS 9 – Natowicz - 16 janvier 2024
MPS 7 – Sly - 16 janvier 2024
MPS 6 – Maroteaux-Lamy - 16 janvier 2024
MPS 4 – Morquio A et B - 16 janvier 2024
Wolman - 16 janvier 2024
Maladie de surcharge en esters du cholestérol - 16 janvier 2024
Krabbe - 16 janvier 2024
Gangliosidose à GM1 – Landing - 8 janvier 2024
Farber – déficit en céramidase - 8 janvier 2024
Maladie d’Austin – Déficit multiple en sulfatases (DMS) - 8 janvier 2024
Maladie de Danon - 21 décembre 2023
Maladie de surcharge en acide sialique infantile ISSD - 21 décembre 2023
Maladie de Salla – surcharge en acide sialique - 20 décembre 2023
MPS 3- Sanfilippo A,B,C et D - 17 novembre 2023
Leucodystrophie métachromatique - 17 novembre 2023
Tay-Sachs - 17 novembre 2023
Sandhoff - 17 novembre 2023
Gangliosidoses à GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff) - 17 novembre 2023
Niemann Pick A et B - 17 novembre 2023
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Maladie MPS 1 (Hurler, Hurler/Scheie, Scheie) - 21 avril 2023
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Maladie MPS II (Hunter) - 13 mars 2023

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