Votre association,
Contributeur auprès de la HAS dans l’évaluation des médicaments
C’est un rôle souvent méconnu et pourtant important des associations de patients. Être adhérent c’est donc aussi pouvoir donner son avis pour faire évoluer les prises en charge pour soit et pour tous.
VML en tant qu’association de patients agréée est invitée à déposer une contribution et avis sur la procédure d’évaluation des médicaments par la Haute Autorité de Santé (HAS). Des avis de plus en plus sollicités et pris en compte.
Les deux dernières contributions concernent :
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Le traitement Libmeldy pour la thérapie génique dans les formes infantile tardive et juvénile précoce de la leucodystrophie métachromatique;
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Le traitement Kanuma pour le déficit en lipase acide lysosomale (deux dénominations selon la forme : Wolman forme infantile / CESD forme plus tardive enfant adulte).
VML porte ainsi la voix des patients dans le cadre des procédures qui vont permettre l’accès et le remboursement aux médicaments.
VML, de sa position, peut ainsi mettre en avant des éléments moins scientifiques qui doivent être pris en compte dans l’étude d’un traitement.
L’objectif est d’expliquer l’impact de la maladie sur la qualité de vie du malade et des aidants, ainsi que l’impact économique de la maladie.
A ce titre toutes les informations sur le parcours de soins sont essentielles (par exemple errance diagnostique, éloignement des lieux de soins, etc.).
Il est également important, lorsque cela est possible, de rapporter l’expérience des malades avec le traitement évalué. En cas de comparaison avec d’autres traitements existants, bien expliquer leurs effets indésirables et leur répercussion sur la vie quotidienne.
Cela permet ainsi de démontrer que même s’il ne guérit pas totalement, le traitement contribue à améliorer la qualité de vie, qu’il apporte un peu plus d’autonomie au patient, qu’il est moins contraignant et invasif … autant d’éléments qu’il est important de prendre en compte pour l’amélioration des soins et le bien être des patients.
Cette contribution se base sur une étude du dossier scientifique et des interviews de patients adhérents, ou non, à VML.
