Les recherches pré-cliniques en thérapie génique dans le traitement de la maladie de Sanfilippo type B (MPS III B) initiées par Vaincre les Maladies Lysosomales grâce à la forte mobilisation en 2018 et 2019 autour d’Hugo et Emma affichent des résultats très prometteurs et ouvrent des perspectives dans le traitement d’autres maladies lysosomales avec atteintes neurologiques. Nous nous en étions fait écho récemment dans cet article .
C’était justement pour faire un bilan d’étape que jeudi 23 mai dernier se tenait à l’Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (ICM) de Paris une importante réunion sous la direction des professeurs Jérôme Ausseil et Françoise Piguet. VML était naturellement présente avec sa responsable scientifique et médicale, Delphine Genevaz.
La matinée a été l’occasion de faire un point sur les différents projets en cours, mais aussi des travaux menés par d’autres équipes dans le traitement de la maladie de Sanfilippo B.
Le financement de la suite du projet a été abordé, car le passage à un essai clinique avec des patients demandera des engagements financiers très importants pour lesquels il va falloir trouver des fonds et partenaires.
L’après-midi a été consacrée plus spécifiquement aux résultats pré-cliniques et les suites et perspectives du projet, notamment l’utilisation d’un nouveau vecteur dont les propriétés lui permettent de traverser sans peine la barrière hémato-encéphalique qui protège en temps normal le cerveau et est un frein pour les traitements. Ce vecteur pourrait éviter une injection directe dans le cerveau, qui reste un acte chirurgical complexe.
A VENIR : Compte tenu de cette actualité importante, VML envisage l’organisation d’une journée d’information MPS III (A, B et C) en novembre pour permettre aux familles et autres associations européennes de venir prendre connaissance des derniers résultats, d’échanger directement avec les chercheurs, de comprendre les enjeux à court terme… Une communication sera faite dés que possible.
