Maladie d’Austin ; Preuve de concept de l’efficacité du vecteur viral scAAV9/SUMF1 chez un modèle souris
Le déficit multiple en sulfatase, ou maladie d’Austin, est dû à une mutation du gène
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
Mécénat et partenariat
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
Mécénat et partenariat
Le déficit multiple en sulfatase, ou maladie d’Austin, est dû à une mutation du gène
Soutenez l’espoir d’un essai clinique pour nos enfants. Le combat pour Eden, Abel et tous
Invitation webinaire « Actualités sur la vaccination anti-covid et Maladies Rares » Le Pr Alain Fischer, Président
Précédemment, des études observationnelles faites chez certains malades Niemann-Pick C ayant pris du TanganilTM suggéraient
Les Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) pour Niemann-Pick C et Gangliosidose GM2
Les gangliosisdoses à GM1 et à GM2 sont des maladies qui affectent de façon importante
Merci à toutes nos familles mobilisées, à nos donateurs 🧡 Grâce aux ressources collectées en
La MPS VI ou maladie de Maroteaux-Lamy touche, comme toute maladie lysosomale, de nombreux organes
Chers Amis patients, parents et aidants, Nous vous invitons à consacrer 5/10 minutes pour répondre
Le congrès international sur les maladies lysosomales (WORLD) est le rendez-vous annuel incontournable sur l’actualité