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Niemann-Pick B : essai clinique d’évaluation d’une enzymothérapie chez les adultes
Prochainement devrait débuter en France un essai clinique de phase 2-3 dont l’objectif est d’évaluer
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
Mécénat et partenariat
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