Fin mai, le laboratoire Orchard Therapeutics annonçait avoir signé un accord de licence exclusive avec l’Hôpital San Raffaele – Institut Téléthon en Italie pour la thérapie génique (OSR-TIGET), dans la poursuite de la recherche d’une thérapie génique ex vivo autologue* dans la maladie de Hurler – MPS I, sa production et sa commercialisation.
(autologue ? = propre à un individu. Greffe autologue, prélèvement d’une partie d’un individu pour le greffer sur une autre partie de son corps.)
Un essai clinique de phase 1-2 est actuellement en cours à l’Hôpital San Raffaele, afin d’évaluer la sécurité, l’innocuité et l’efficacité d’une greffe de cellules souches autologues*, modifiées par thérapie génique afin de recevoir des copies du gène impliqué dans la MPS I (IDUA), puis congelées.
Les critères premiers de l’étude sont la prise de greffe, le nombre de patients traités toujours vivants en fin d’étude et différents critères permettant d’évaluer l’innocuité de l’administration de ces cellules modifiées.
Les enfants participants à cet essai doivent être âgés de 11 ans maximum, avoir une indication à la greffe, un coefficient de développement supérieur à 70. D’autres critères sont encore indiqués pour pouvoir intégrer l’étude.
Cet essai est toujours en cours de recrutement. En avril, 4 patients étaient déjà inclus et un total de 8 enfants malades sont prévus d’ici à mi-2020. Pour toute information vous pouvez en discuter avec votre médecin référent
[/Delphine GENEVAZ/]
juin 2019
