Maladie de Sandhoff – vers une therapie genique 2016

Transfert de génes dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff à l’aide du vecteur AAV spécifique. Administration par voie intraveineuse vers le cervelet.
Laura ROUVIERE
Institut Necker Enfants Malades – Centre de recherche en médecine moléculaire
Financement VML 2016 : 31 200 €

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