Il y a quelques jours, le laboratoire anglais Intrabio a communiqué sur de futurs essais cliniques dans plusieurs pays d’Europe (pas en France pour le moment) avec la molécule IB1001. Cette molécule sera testée dans le cadre de deux essais, l’un pour les maladies GM2 gangliosidose (maladie de Tay-Sachs et Sandhoff) et un autre pour la maladie de Niemann-Pick C.
Il s’agit d’un essai clinique de phase 1/2, dont l’objectif premier est de montrer l’innocuité du traitement, et s’il y a un changement de l’impression clinique de sévérité de la maladie. Très concrètement, ce laboratoire cherche à démontrer s’il y a un intérêt ou pas pour la qualité de vie des patients avec ce traitement. Il est important de savoir qu’il ne s’agit pas d’une guérison, ni d’un arrêt dans l’avancée de la maladie, mais peut-être un ralentissement de l’évolution et/ou dans la sévérité des crises (notamment d’ataxie) afin d’améliorer la qualité de vie au quotidien.
Si c’est le cas, il est vraisemblable que le labo fera alors un essai clinique de phase 3 à plus grande échelle sur un temps plus long.
Pour l’essai GM2 Gangliosidose, l’autorisation de mener l’essai a pour l’instant été obtenue aux USA, en Allemagne et en Angleterre. Il s’agit a priori d’inclure 39 malades au total, âgés de 6 ans et plus pour l’Europe et de 18 ans et plus pour les USA. Le protocole indique une prise du traitement durant 6 semaines puis 6 semaines de suivi sans traitement. Ces essais seront présentés lors de la conférence des familles Sandhoff – TaySachs de Wurzburg du 12 au 14 juillet 2019 prochain. Benoit Clermont, Parent-référent VML groupe pathologique Tay-Sachs et Sandhoff, y participera.
Pour l’essai Niemann-Pick C, en plus des centres américains, IntraBio envisage de commencer l’étude dans des pays européens, notamment le Royaume-Uni, l’Allemagne, la Slovaquie et l’Espagne.
Plus d’information à mesure de l’avancé des ces essais et leur lancement prévu au second semestre 2019.
Vaincre les Maladies Lysosomales
Mai 2019
