Intérêt thérapeutique du bismonoacylglycérophosphate (BMP) dans la maladie de Niemann-Pick C : augmenter l’export du cholestérol et diminuer la production d’oxystérols cytotoxiques avec des nanoparticules de diDHA-BMP
Responsable projet : Professeur Isabelle Delton, INSA Lyon – Institut National des Sciences Appliquées de Lyon
Financement VML 2024 : 30 300 euros
Objectif de la recherche : Le développement de la maladie de Niemann-Pick type C (NPC) résulte de l’accumulation progressive de cholestérol dans les lysosomes des cellules, ce qui entraine des perturbations de leur fonctionnement et à terme les symptômes cliniques viscéraux et neurologiques. Depuis une quinzaine d’années, l’équipe étudie une molécule particulière (un phospholipide membranaire : le bismonoacylglycérophosphate (BMP)) dont le rôle dans l’homéostasie (processus du maintien de l’équilibre intérieur/extérieur) du cholestérol et le contrôle des fonctions lysosomales est désormais reconnu. Le projet a pour but de tester les effets potentiellement bénéfiques d’un apport accru de ce phospholipide afin de favoriser l’élimination du cholestérol en excès et réduire les perturbations lysosomales. Les études seront réalisées sur des cellules issues de patients NPC pour s’approcher des conditions pathologiques ainsi que sur des modèles de cellules nerveuses pertinentes pour comprendre les anomalies neurologiques. L’étude pourrait être utile aussi dans d’autres maladies génétiques de surcharge lipidique.
