L’agence américaine du médicament (FDA : Food and Drug Agency) vient d’approuver la mise en place d’un essai clinique de phase I/II afin d’évaluer la sécurité d’un traitement par thérapie génique de la Cystinose.
Cet essai est la première étape d’une validation chez l’homme des résultats positifs obtenus en pré-clinique par l’équipe de Stéphanie Cherqui (Université de San Diego – USA). Le principe consiste à prélever des cellules souches chez le malade, les modifier en laboratoire par un principe de thérapie génique qui permet d’introduire le gène CTNS sain (gène impliqué dans la cystinose), puis de réintroduire ces cellules souches modifiées chez le malade.
L’essai clinique se fera au site médical de San Diego de l’Université de Californie (UC San Diego Health), et le recrutement devrait débuter prochainement. Comme dans tout essai clinique, des critères d’inclusion et exclusion sont définis. Parmi ces critères il est nécessaire d’avoir au moins 18 ans et être prêt à interompre son traitement par cysteamine. D’autres critères sur le fonctionnement renal, du foie, de la thyroïde et sanguin sont évalués. En cas de transplantation rénale, celle-ci doit avoir été effectuée depuis plus d’un an.
Une étape ultérieure de l’essai prévoit l’inclusion d’adolescents (14 ans et plus),. Les accords restent encore à déterminer.
[/Delphine Genevaz/]
fevrier 219
