L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé, ce 22 janvier 2015, une autorisation de commercialisation pour Cerdelga (éliglustat), le nouveau traitement oral de Genzyme pour les personnes souffrant de la maladie de Gaucher type 1. Certains malades qui éliminent (métabolisent) le Cerdelga trop rapidement ou à une vitesse non déterminée lors d’un test effectué en laboratoire sur prise de sang, ne pourront bénéficier de ce traitement.
Cerdelga est un inhibiteur de substrat qui réduit la production du glucosylceramide, le produit qui s’accumule dans les cellules, car non dégradé par l’enzyme déficiente dans la maladie de Gaucher. Le traitement consiste à prendre une gélule deux fois par jour, matin et soir. Au total plus de 400 malades ont été impliqués dans les différents essais cliniques qui ont montré une efficacité clinique chez des malades naïfs (malades sans traitement antérieur) et de non infériorité à l’enzymothérapie chez les patients traités et stabilisés au préalable par imiglucérase. Cependant, des interactions médicamenteuses sont possibles, il est donc important de bien évaluer avec le médecin ce risque et de lister les médicaments incompatibles.
