CLN 3 – maladie de Batten

La recherche scientifique ?

Depuis 1990, Vaincre les Maladies Lysosomales est le premier financeur associatif de la recherche en France. De nombreux projets de recherche ont été subventionnés grâce à la solidarité et l’engagement associatif. Rejoignez nous pour poursuivre l’effort et vaincre la maladie.

Les actualités scientifiques sur la maladie

Céroides lipofuscinoses : retour sur la journée scientifique de l’association américaine

Fin juillet, l’association américaine des patients atteints de céroïdes lipofuscinoses (BDSRA) organisait sa rencontre annuelle des familles. Lors de cet événement, un temps était consacré à la science, avec un...

18 octobre 2024

CLN1, une enzymothérapie bientôt en essai

JCR Pharmaceuticals a publié dans une revue scientifique le cas d’un enfant atteint de CLN1 (céroïde lipofuscinose type 1) traité en usage compassionnel durant 26 mois par une enzyme chimérique...

1 mars 2023

CLN6 : de nouveaux résultats intermédiaires positifs pour l’essai clinique de thérapie génique

Mi-octobre, le laboratoire Amicus Therapeutics indiquait dans un communiqué de presse avoir présenté lors d’un congrès international de neurologie pédiatrique, de nouveaux résultats intermédiaires de son essai clinique de thérapie...

28 décembre 2020

CLN, avancées thérapeutiques

Les céroïdes lipofuscinoses neuronales (CLN) sont des maladies neurodégénératives sévères rattachées aux maladies lysosomales. Un certain nombre de gènes responsables de ces affections ont été, et continuent à être, découverts...

1 octobre 2019

Les derniers programmes de recherche financés

Sélection sur Appel d’offre 2008 – Vaincre les Maladies Lysosomales

Grâce à un budget dédié toujours plus important, Vaincre les Maladies Lysosomales a pu diffuser un appel d’offres à projets couvrant un plus large éventail...

CLN3 – Caracterisation du metabolome lysosomale sain et pathologique

Confirmer les premiers résultats qui ont montré l'existence d'un défaut de dégradation de proteine (proteolyse) dans le lysosome associé à CLN3 (céroïdes lipofuscinoses type 3)...