Pour rendre possible un essai clinique sur une maladie rare et sévère,
la maladie de Sanfilippo type B (MPS III B)

Une occasion exceptionnelle pour guérir, ensemble saisissons-la !

La maladie de Sanfilippo type B est aux portes d’un traitement très prometteur, une thérapie génique à même d’endiguer les effets délétères de la maladie, voire de les supprimer.

Des travaux de recherche déjà étendus à la maladie de Sanfilippo Type A et qui par extension pourraient concerner le type C et d'autres maladies rares à atteintes neurologiques.

Les chercheurs ont les compétences pour trouver et démontrer. Vous avez la capacité de leur en donner les moyens nécessaires. Faites un don !

Votre don sera dédié, c'est-à-dire exclusivement destiné à financer cet essai.

La maladie de Sanfilippo est grave et évolutive. Chaque jour gagné pour disposer d'un traitement compte. Votre don a le pouvoir de raccourcir le temps nécessaire pour l'offrir aux jeunes patients.

UN ESPOIR QUI S'APPUIE SUR DES RÉSULTATS CONCRETS

Ce qui rassemble les adhérents de l’association VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES est la conviction que la science guérira ces maladies, toutes ces maladies. La seule incertitude est le délai nécessaire. Mais chacun d’entre nous peut agir simplement pour réduire ce temps insupportable. Tout simplement en faisant un don.
Au-delà de la maladie de Sanfilippo III B serait potentiellement intéressé les autres types de la maladie, mais aussi un grand nombre de maladies lysosomales présentant des manifestations neurologiques. L’enjeu pour VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES dépasse ainsi grandement ce seul syndrome.

Depuis 2000, l’association finance la recherche en thérapie génique sur la maladie de Sanfilippo. Un premier essai avait pu se tenir en 2012 avec les équipe de l’Institut Pasteur pour le type B de la maladie. S’il fut riche d’enseignements, cet essai ne fut pas assez concluant pour être poursuivi.

Grâce à un appel de fonds dédié porté en particulier par la famille de deux jeunes enfants touchés, Hugo et Emma, l’association VML a décidé de ne pas s’arrêter là et de relancer la recherche sur la base de nouvelles découvertes portées par le Professeur Jérôme Ausseil, chef de service du laboratoire de Biochimie à l’Institut Fédératif de Biologie du CHU Toulouse. Ces travaux vont rapidement inclure l’équipe du Docteur Françoise Piguet, de l’unité d’innovation GENOV de l’Institut du Cerveau de Paris (ICM). Ils vont être soutenus par le versement de plus de 1,5 million d’euros par l’association.

5 ans plus tard, les résultats des essais précliniques, c’est-à-dire des essais sur les animaux, sont en phase finale et ils sont particulièrement prometteurs. L’efficacité sur les animaux est scientifiquement largement démontrée et le mode d’administration du traitement s’est considérablement allégé par rapport à l’essai de 2012.

PLUS QUE JAMAIS, L'ESPOIR DE VAINCRE LA MALADIE EXISTE

La prochaine étape doit être à présent le lancement d’un premier essai chez l’enfant. Un écueil cependant, et non des moindres, trouver les fonds nécessaires à son financement. Les équipes du CHU de Toulouse et de l’Institut du Cerveau de Paris ont estimé la somme nécessaire à 6,5 millions d’euros.

La moitié de cette somme est destinée à la production du traitement, le reste doit permettre de remplir toutes les conditions réglementaires nécessaires pour obtenir l’autorisation de lancement de l’essai et d’assurer son évaluation sur plusieurs années.

MAIS UN IMPERATIF, TROUVER LE FINANCEMENT

De façon totalement exceptionnelle, VML a décidé de consacrer toute sa capacité de financement à ce seul essai. Mais notre taille limite ce soutien. Plusieurs institutions ont été sollicitées, en France et à l’étranger. Pour l’heure, il manque encore 4,5 millions d’euros.

Nous avons besoin de vous pour donner une réalité à cet espoir de guérison. Il n’est pas envisageable d’abandonner pour une simple question financière après tant d’années de recherche complexe ayant mobilisé l’expertise de tant de talents scientifiques reconnus internationalement.

Chacun peut participer à sa mesure, en faisant un don, en relayant cet appel à la générosité autour de soi, ou encore en proposant un mécène.

LES PARTENAIRES SCIENTIFIQUES DU PROJET

VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES GARANT DE VOS DONS

Vaincre les Maladies Lysosomales est l’association de patients et familles confrontés à ces maladies.

Créée en 1990, reconnue d’Utilité Publique, agréée en tant que représentant des usagers dans les instances hospitalières ou de santé publique, habilitée à recevoir les dons et legs, l’association intervient pour informer, accompagner, aider les familles dans leur quotidien avec la maladie et financer la recherche pour qu’un jour une guérison soit possible pour tous.

Garantir à tous de la meilleure utilisation des dons est en conséquence dans l’ADN de VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES. Pour offrir la meilleure assurance, l’association fait partie des très rares organismes à pouvoir afficher les deux labels français dédiés au secteur des organismes faisant appel à la générosité du public, Label IDEAS, et le Label Don en Confiance.

VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES est par ailleurs membre de l’Alliance Maladies Rares (fédération nationale), d’Eurordis (fédération européenne) et de plusieurs groupes d’échanges internationaux.

CONTACT VML FINANCEMENT PROJET RECHERCHE SANFILIPPO B
Denis Le BASTARD, Directeur VML : 01 69 75 40 30 – email
François ROBERT, Responsable partenariat : 06 84 83 95 96 – email

VOS DONS S’ILS NE SONT PAS UTILISES EN TOTALITÉ SUR CES ESSAIS.

Les dons versés dans le cadre de cet appel seront enregistrés dans un compte pour la recherche sur la maladie de Sanfilippo (MPS III). Si le projet ne pouvait aller à son terme, VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES mènerait alors une consultation auprès de tous les donateurs pour soumettre d’autres possibilités d’affectation. A défaut de réponse, chaque don resterait dédié à la recherche sur cette maladie.

*Les informations recueillies sur ce formulaire sont enregistrées dans un fichier informatisé pour permettre le traitement de votre don. Elles sont conservées pendant 3 ans et sont destinées au service comptabilité. Vos coordonnées restent strictement confidentielles, elles ne sont ni vendues ni louées à un autre organisme. Conformément à la loi « informatique et libertés » du 6 janvier 1978 modifiée, vous disposez d’un droit d’accès et de rectification aux informations qui vous concernent. Vous pouvez accéder aux informations vous concernant en vous adressant à VML, 2T avenue de France, 91300 MASSY.

Pour rendre possible un essai clinique sur une maladie rare et sévère,la maladie de Sanfilippo type B (MPS III B)