Les chercheurs présents lors de notre Journée recherche MPS III 2025, ont présenté des résultats très prometteurs sur les projets de thérapies géniques pour stopper la maladie, et plusieurs travaux transversaux pour traiter des symptômes dont les applications pourraient concerner par extension plusieurs autres maladies lysosomales.
🧬💊Pour les maladies aux atteintes neurologiques, un des défis est de diffuser le traitement dans le cerveau. Les équipes françaises pour cela utilisent un nouveau vecteur, transporteur du traitement, qui a montré une capacité exceptionnelle à distribuer le « gène-médicament » dans le cerveau et qui pourrait être facilement utilisé pour d’autres maladies Lysosomales, voire des maladies neurodégénratives comme Alzheimer.
✅Nous n’avons jamais été aussi près pour un essai clinique de thérapie génique chez les enfants Sanfilippo.
Les résultats pré-cliniques sont positifs, le principal frein est désormais financier.
– En France, le projet MPS III B sera un des premiers si le financement abouti. Des travaux actuellement testés visent à étendre ces essais vers la MPS III A.
VML est co-organisateur de ce projet avec le CHU de Toulouse (laboratoire de biochimie), l’Institut du Cerveau de paris et l’Inserm, aux côtés de « Hugo et Emma, un combat pour la vie. »
– Aux Etats-Unis, le projet MPS III C propose des résultats encourageants.
Une phase d’étude de l’Histoire naturelle est en cours en France à Lyon et nous invitons les patients-familles à y participer.
VML est associé à ce projet au côté de l’association « Pour qu’Eden et Abel vivent. »
– Le type D, plus rare, devrait pouvoir bénéficier de ces différents travaux.
La suite, mobilisation pour financer ces travaux
Les prochaines phases et l’ouverture d’essais cliniques chez les enfants vont coûter plusieurs millions d’euros.
VML va s’impliquer totalement, mais notre taille limite ce soutien. Plusieurs institutions ont été sollicitées, en France et à l’étranger.
Nous faisons aussi appel à toutes les mobilisations pour accélérer ce temps si précieux pour les malades. Pour vous mobiliser à nos côtés vous pouvez contacter VML. Par ailleurs une campagne d’appel aux dons dédiés est en ligne sur notre site.
