L'espoir de guérison
Une expertise partagée
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
Comme les années précédentes, l’association anglaise Cure and Action for Tay-Sachs – CATS Foundation prévoit d’organiser en visio...
Michaela Dan, adhérente et référente VML pour la maladie de Gaucher a participé au dernier congrès de l’International...
Disposer de l’histoire naturelle d’une maladie, c’est avoir un ensemble de données objectives sur l’évolution de la maladie...
Faire un don Comment Adhérer Espace Adhérent Les maladies lysosomales
Fin juillet, l’association américaine des patients atteints de céroïdes lipofuscinoses (BDSRA) organisait sa rencontre annuelle des familles. Lors...
Fidèle soutien, La BOULE OVALE a remis un don de 2000€ à Sophie et Hervé de Clém’action pour Asso...
Votre association, Contributeur auprès de la HAS dans l’évaluation des médicaments C’est un rôle souvent méconnu et pourtant...
Actuellement, une enquête est menée en France auprès de patients adultes et de parents d’enfants atteints de Niemann-Pick...
Consultés par voie électronique, les adhérents de VML ont été nombreux à participer au questionnaire d'orientation en ligne,...
Chers Amis adhérents, Votre avis compte pour élaborer ce projet associatif qui permet d'élaborer les objectifs de VML...
La sialidose, également appelée mucolipidose de type 1, est une maladie lysosomale très rare due à des mutations...
Un Grand merci à la ville Mairie de Lanvallay pour avoir soutenu notre combat lors de ses belles...
Notre copain Noa, atteint par la maladie de #Hunter, est allé profiter quelques jours du soleil méditerranéen. A...
Vaincre les Maladies Lysosomales est membre du Collectif Je t’aide. Au-delà de sa participation à des groupes de...
Dix auteurs, dix familles, une association, des bénévoles… pour un livre du cœur. «Vies mises en lumières» est...
ANNULATION DU WEEK-END Malheureusement en raison d’un nombre d’inscriptions insuffisant pour son bon déroulement et la mobilisation d’intervenants,...
Les recherches pré-cliniques en thérapie génique dans le traitement de la maladie de Sanfilippo type B (MPS III...
Bravo à nos amis Dijonnais, Elisabeth, Adrien (MPS1 Hurler), Marjorie, Marie-Odile entre autres, qui se sont encore mobilisés...
Vaincre les Maladies Lysosomales s’associe à l’initiative du centre de référence des maladies lysosomales du Groupe Hospitalier Diaconesses...
Quel bonheur renouvelé pour ce rendez-vous des familles 2024. Plaisir de se retrouver ou de se rencontrer pour...
Félicitations à notre copain Malo et ses supers parents et copains du Team VMaLo pour cette 10ième place...
Programme de formation d’Education thérapeutique ENZY-MOI. Vaincre les Maladies Lysosomales invite les patients et aidants concernés par une...
APPEL à BENEVOLE🤝🧡 Donnez du temps est un acte généreux ! Grâce à notre Team Bénévole nous pouvons...
La gangliosidose à GM1 , appelé aussi maladie de landing, est une maladie lysosomale qui est due au...
L’Assemblée Générale ordinaire de VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES se tiendra le Vendredi 10 mai 2024 à 9h15, aux...
Les 6 heures de la Tonnelle Solidaire avec Malo C’est un moment de partage dans une ambiance conviviale...
Eric et Antoine sont atteints de la maladie de Hunter / MPS2, pourtant ils sont désormais #MARATHONIENS sur...
Merci au Douarnenez urban trail et à l’association les Termaji »s pour leur engagement au côté de Charlotte, touchée...
Nous vous invitons à participer à l’étude europénne « QUALIFY-US » qui a été présenté lors de la...
Samedi 30 mars, Justine a accueilli les patients et familles VML à Lorient au cœur de sa base...
A l’occasion du Podcasthon 2024 est diffusé un épisode spécial du podcast « Quand même pas, Papa! » consacré à...
Lors du dernier congrès international sur les maladies lysosomales (WORLD 2024) qui s’est déroulé en février à San...
BRAVO et MERCI à nos amis de Clem’Action ! Une fois encore, ils n’ont pas dérogé à faire...
Le 29 février est un jour RARE ! & c’est la Journée Mondiale des Maladies RARES Ensemble, offrons...
Venez découvrir les coulisses de la préparation au Vendée Globe avec Justine Mettraux et toute son équipe !...
Photo Delphine GENEVAZ -VML à gauche en compagnie d’une délégation de médecins français. Delphine GENEVAZ, Responsable scientifique VML,...
Nous restons convaincus que l’accès aux vacances doit être possible pour vous tous dont le quotidien est rythmé...
La molécule Venglustat, un inhibiteur de substrat développé par le laboratoire Sanofi, est actuellement testée dans différents essais...
Le centre de référence des maladies neuromusculaires de l’hôpital Raymond Poincaré (Garches) coordonné par le Pr Pascal Laforêt...
Le week-end annuel de rencontre des familles est un événement clé dans la vie de notre association. Autour...
L’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) lance son appel à projet 2024 « maladies lysosomales » dont l’objectif...
VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES s’est associé aux médecins du Comité d’Evaluation du Traitement de la maladie de Gaucher...
Une dizaine de familles ont répondu présent pour ce premier WE VML HandiSki à St Sorlin d’Arves et...
Le Trail Le Bélier Blanc s’est déroulé mi-janvier et s’est engagé pour notre combat contre la maladie… Le...
Merci au Club de Rugby de Carcassonne XIII pour son fidèle engagement à nos côtés contre la maladie....
Ce début d’année a été l’occasion pour Sonia Laurent, présidente de CORCY ENDURANCE, de remettre un don de...
Amis adhérents, Donateurs, Bénévoles, Partenaires … nous vous adressons nos Meilleurs Vœux et nous vous souhaitons une très...
Les stands Emballages Cadeaux pour le Lysosome 🧡 🎄🎁 Voilà déjà plusieurs jours que les Lutins bénévoles du...
Ce 14 décembre, Denis le Bastard, Directeur de VML, participait à la Journée Nationale de la Filière de...
🧡🤺Début décembre les familles VML de la région Lyonnaise étaient convier à partager un bel après midi pour...
Un grand merci à nos amis et l’association Dans les pas de Clément à Cavan (22). Notre ami...
Merci pour cette belle soirée chantante proposée par l’association BVAC à Cornas en Ardeche. Les chorales BVAC Cornas...
La maladie de Krabbe est une maladie neurodégénérative lysosomale évolutive causée par le déficit de l’enzyme galactocérébrosidase (GALC)....
Félicitations à l’équipe VML bénévoles Drôme Ardéche qui a bouclé son opération Agrumes d’hivers par une distribution XXL....
Cher lecteur, vous devez être adhérent de l'association et connecté à l'espace dédié pour accéder à la suite...
Cher lecteur, vous devez être adhérent de l'association et connecté à l'espace dédié pour accéder à la suite...
Transparence et Confiance sont des engagements que nous devons à nos Généreux Donateurs. Depuis 2014, VML est labelisé...
🤝 Tenir la main de son enfant malade pour l’accompagner sur le terrible chemin de la maladie. 🤝Tenir...
Delphine GENEVAZ, responsable scientifique VML était présente au congrès WORLD 2023, où des résultats intermédiaires obtenus lors de...
Maladie de Hurler / MPS I Analyse intermédiaire des résultats d’un essai clinique de thérapie génique dans la...
RGX-111 est le nom de développement du traitement par thérapie génique développé par le laboratoire RengenXBio. Le traitement...
Marathon du Mont-Blanc Dossard Solidaire
on de présentation du rôle des » Équipes relais handicaps rares « , un service de proximité pour vous...
Informations issues du communiqué de presse du laboratoire La Biotech américaine Avrobio a présenté des résultats positifs de...
Prendre le temps de souffler pendant une semaine en partant dans un cadre de vacances adapté. A VML...
La gangliosidose Gm1 est une maladie de surcharge lysosomale qui affecte les enfants dès leur plus jeune âge....
Denali Therapeutics et JCR Therapeutics (en partenariat avec Takeda) ouvrent chacun des sites investigateurs en France pour leur...
JCR Pharmaceuticals a publié dans une revue scientifique le cas d’un enfant atteint de CLN1 (céroïde lipofuscinose type...
L’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) lance son appel d’offres scientifique 2023 afin de soutenir des projets de...
Début janvier, Orchard Therapeutics a annoncé, par communiqué de presse, l’autorisation donnée par l’agence américaine du médicament (FDA)...
Le laboratoire Takeda a publié dans une revue scientifique les résultats de son essai clinique de phase 2-3,...
[ Portez la voix des patients et des familles ] Les malades et leur famille sont au cœur...
Cher lecteur, vous devez être adhérent de l'association et connecté à l'espace dédié pour accéder à la suite...
L’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) lance son appel d’offres scientifique 2023 afin de soutenir des projets de...
Pour un week-end en Mai ou une semaine en été, l’association VML recherche des bénévoles motivés pour accompagner...
[ FAIRE UN DON EN CONFIANCE ] Faire un don est un acte généreux qui mérite d’être fait...
Mi-novembre, le laboratoire Lysogene, dans un communiqué de presse suivi d’un webcast, informait sur les principaux résultats de...
Suite aux résultats encourageants, obtenus lors d’un précédent essai clinique, sur la sécurité d’utilisation et les premiers éléments...
En tant que patient à haut risque vital (si vous êtes sous respirateur artificiel ou si votre enfant...
Nos amis britanniques de l’association CATS organisent la 9e conférence européenne des familles touchées par Tay-Sachs et Sandhoff....
L’Anesthésie chez les MPS Les questions à se poser en prévision d’une anesthésie pour les patients atteints d’une...
Pour mieux sensibiliser au combat contre les maladies lysosomales et collecter des dons pour son financement, Vaincre les...
Comparaison de différentes voies d’administration d’une enzyme recombinante pour la prévention des troubles neurodégénératifs dans les maladies lysosomales...
Vous souhaitez soutenir l’association dans ses missions et l’aider à mieux se faire connaître ? Devenez un Promoteur-Choco...
La cystinose est une maladie lysosomale due au déficit de la cystinosine conséquent à des mutations sur le...
Le déficit multiple en sulfatase, ou maladie d’Austin, est dû à une mutation du gène SUMF1 conduisant au...
Soutenez l’espoir d’un essai clinique pour nos enfants. Le combat pour Eden, Abel et tous les enfants concernés...
Invitation webinaire « Actualités sur la vaccination anti-covid et Maladies Rares » Le Pr Alain Fischer, Président du Conseil d’orientation...
Précédemment, des études observationnelles faites chez certains malades Niemann-Pick C ayant pris du TanganilTM suggéraient un potentiel effet...
Les Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) pour Niemann-Pick C et Gangliosidose GM2 ont été publiés...
Les gangliosisdoses à GM1 et à GM2 sont des maladies qui affectent de façon importante le développement cognitif...
Merci à toutes nos familles mobilisées, à nos donateurs 🧡 Grâce aux ressources collectées en 2020, VML a...
VML lance sur une région test, la région Rhône-Alpes, la première phase de son nouveau service, le répit...
Nous vous proposons le replay de la une web-réunion de présentation et d’échanges sur le thème de la...
La MPS VI ou maladie de Maroteaux-Lamy touche, comme toute maladie lysosomale, de nombreux organes (=maladie multisystémique) avec...
Le 6 octobre est la Journée des Aidants ! L’occasion pour VML de mettre en avant tout l’engagement...
Film réalisé avec les illustrations de Marie, maman de Titouan, atteint de la maladie de Hunter. A suivre...
Chers Amis patients, parents et aidants, Nous vous invitons à consacrer 5/10 minutes pour répondre à cette étude...
A joindre lors d’une demande à la MDPH/MDA, ce document est facultatif. Il a pour objectif de permettre...
Nous sommes fiers de partager avec vous la victoire de Nils Palmieri et Julien Villion sur la Transat...
Le congrès international sur les maladies lysosomales (WORLD) est le rendez-vous annuel incontournable sur l’actualité de la recherche...
La Gangliosidose à GM1, ou maladie de Landing, se caractérise par d’importants retards du développement cognitif et moteur....
Daniel et Nadine Walschaerts ont deux enfants, Romain et Maureen souffrant d’une maladie lysosomale. Nous sommes en 1990....
Mieux faire connaître les mucopolysaccharidoses, sensibiliser le public à l’importance de soutenir la recherche scientifique et médicale, modifier...
Lorsqu’un médicament ne dispose pas encore d’une autorisation de mise sur le marché (AMM), l’Agence Nationale de Sécurité...
L’Institut Téléthon San Raffaele pour la thérapie génique (SR-TIGET – Italie) développe un traitement par thérapie génique ex...
Comme chaque année, Vaincre les Maladies Lysosomales assiste au congrès international sur les maladies lysosomales (WORLD). Parmi les...
Le Gouvernement, dans un souci de simplification, annonce que dans le cadre des démarches en MDPH, la durée...
Vous avez été nombreux à participer à cette réunion du 27 mars 2021. Nous vous proposons de voir...
Le replay du webinar : « Vaccination Covid19 et maladies lysosomales ». est disponible pour les adhérents VML...
VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES finance la recherche depuis 1992. Communiquant sur sa disponibilité à soutenir des projets, l’association...
La société Axovant Gene Therapies a annoncé début novembre avoir obtenu l’accord de l’agence américaine du médicament (FDA)...
Mi-octobre, le laboratoire Amicus Therapeutics indiquait dans un communiqué de presse avoir présenté lors d’un congrès international de...
Sous le titre « Education Thérapeutique du Patient (ETP) » se cache la volonté de placer le patient...
Accompagner et accueillir les enfants atteints des maladies de Hunter et Sanfilippo Des troubles du comportement aux besoins...
L’absolu respect des donateurs est dans l’ADN de VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES. L’un des signes extérieurs de cette...
Votre Association a organisé une matinée d’information le samedi 7 novembre 2020 sur les maladies lysosomales de Niemann-Pick...
Les 12 et 13 novembre 2020, la Fondation Sanfilippo Suisse organise sa 3e conférence scientifique intitulée « Le...
Chers adhérents, chers patients, chers parents, Nous souhaitons solliciter votre participation à une enquête dont le but est...
Journée « Accompagner et accueillir les enfants atteints des maladies de Hunter et Sanfilippo » Des troubles du...
Les mucopolysacchariodoses (MPS) sont des maladies induites par la déficience d’enzymes lysosomales conduisant à l’accumulation cellulaire de glycosaminoglycanes...
Bien que deux approches thérapeutiques spécifiques différentes soient disponibles pour les patients atteints de la maladie de Fabry...
Le médicament Cystadrops® prescrit dans le traitement de la Cystinose est désormais distribué dans les pharmacies de proximité...
Nous vous relayons une information reçue de l’association américaine NTSAD (GM1 et GM2, et maladies associées). Au vu...
Pour faire suite aux présentations orales faites à l’occasion du congrès WORLD 2020 (We’re Organizing Research on Lysosomal...
16 mai 1990 – 16 mai 2020, VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES souffle ses 30 bougies. Drôle d’anniversaire dans...
Dans la maladie de Hunter (MPSII), l’enzymothérapie substitutive, traitement spécifique apportant par voie intraveineuse l’enzyme IDS (Iduronate sulfatase)...
Pour aider les parents dans l’autorééducation à la maison, nous vous proposons ces deux guides qui répertorient »...
WEB Conférence, le mardi 7 avril à 13h30 Face aux événements actuels de nombreuses questions se posent comme...
VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES est adhérente du Groupe Polyhandicap France (GPF). Afin d’adapter au mieux l’accueil et le...
Le professeur Pascale de LONLAY, coordinatrice de la filière de santé G2M (maladies héréditaires du métabolisme), propose au...
A destination des personnes touchées par la maladie de Gaucher, le CETG (Comité d’Evaluation du Traitement de la...
En raison de la situation et pour éviter des déplacements, il est possible de demander la livraison de...
Si les laboratoires pharmaceutiques garantissent le bon approvisionnement de leurs spécialités thérapeutiques (voir article Approvisionnement et continuité des...
Vous êtes nombreux à vous interroger naturellement sur les conséquences du confinement quant à l’approvisionnement de vos traitements....
L’Association Paliped propose aux familles de l’association VML ses séjours familiaux de répit pour des familles ayant un...
Le gouvernement vient de publier de nouvelles consignes et recommandations pour l’accompagnement des enfants et adultes en situation...
WEB Conférences du Lysosome #2 Le répit face à la maladie : Les séjours VML et autres solutions...
L’édition 2019 du Cahier Orphanet « Vivre avec une maladie rare en France – Aides et prestations pour...
Les nanoparticules, également appelées particules ultrafines (PUF), sont des molécules dont la taille varie entre 1 et 100...
Les nanoparticules, également appelées particules ultrafines (PUF), sont des molécules dont la taille varie entre 1 et 100...
VML a co-organisé avec les Centres de référence des maladies rénales rares, la filière ORKID et les associations...
L’évaluation du déficit intellectuel et son évolution au cours du temps sont très rarement rapportées dans les publications...
Le Royal Manchester Children Hospital (RMCH) débute un essai clinique, pour les patients MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo),...
La gangliosidose à GM1 est une maladie lysosomale due au déficit d’une enzyme, la béta-galactosidase. L’enzyme est normalement...
14/10/2019 Reprise de l’essai Niemann-Pick C1 de Mallinckrodt pharmaceuticals Nous sommes heureux de partager la mise à jour...
Les céroïdes lipofuscinoses neuronales (CLN) sont des maladies neurodégénératives sévères rattachées aux maladies lysosomales. Un certain nombre de...
Se manifestant le plus souvent dans les premières années par des troubles du comportement et des crises d’épilepsie,...
Le Golf Club de Mimizan (40) accueillera une compétition solidaire le Samedi 28 septembre. Formule Scramble à 2....
[ Se former pour mieux aider son proche …] L’Association Française des aidants propose une formation en ligne...
Fin mai, le laboratoire Orchard Therapeutics annonçait avoir signé un accord de licence exclusive avec l’Hôpital San Raffaele...
Lors du dernier congrès annuel de l’EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) qui s’est tenu fin...
Représentant des patients en France, VML fait partie du consortium européen ESTCC (European Tay-Sachs & Sandhoff Charity Consortium)....
Il y a quelques jours, le laboratoire anglais Intrabio a communiqué sur de futurs essais cliniques dans plusieurs...
VML s’associe à la Journée mondiale MPS (mucopolysaccharidose) et salut tous ses amis concernés par l’une de ces...
Ouverture d’un site investigateur à Paris pour deux essais cliniques de thérapie génique dans les maladies de Sanfilippo...
Le laboratoire CTD Holdings mène en parallèle deux essais cliniques dans la maladie de Niemann-Pick C. Ces essais...
A la suite des résultats très positifs obtenus sur le modèle chat par cette voie d’administration, un essai...
L’Arimoclomol est une molécule qui stimule la production par nos cellules de certaines protéines dites de choc thermique,...
L’agence américaine du médicament (FDA : Food and Drug Agency) vient d’approuver la mise en place d’un essai...
Lorsque l’espérance de vie des enfants est restreinte par une maladie, les parents subissent un bouleversement émotionnel, physique...
La Filière FIMARAD renouvelle une demi-journée de Formation Recherche Clinique ouverte à tous pour mieux comprendre le fonctionnement...
Les patients disposant d’un traitement pour la Cystinose doivent pour le moment s’approvisionner auprès de leurs pharmacies hospitalières,...
Le Dimanche 3 février 2019, les Ajoncs d’Or de Saint-Nolff, vous invite à la Nolféenne. Une randonnée pédestre,...
Vaincre les Maladies Lysosomales organise sa 11éme Cérémonie des Clés du Lysosome pour récompenser des acteurs scientifiques, médicaux...
Le week-end VML « Panser le deuil » est proposé à ceux qui, en raison d’une maladie lysosomale, ont perdu...
Intervention du Docteur Caroline SEVIN , chercheur soutenue par VML Seront mis à l’honneur de cette soirée :...
Les Journées annuelles VML des Patients adultes et Journées des Parents aidants se dérouleront les 26 et 27...
Delphine Ghilain et son conjoint, Gael Cornant, ont été nommés délégués d’Antenne VML Belgique lors du dernier Conseil...
Le laboratoire Ultragenyx Pharmaceutical qui a mené le développement d’un traitement par enzyme substitutive pour la maladie de...
L’équipe du Professeur Brian Bigger vient de publier des résultats encourageants, obtenus chez des souris, d’une approche thérapeutique...
Pour les patients ayant une forme sévère de la maladie, l’enzymothérapie actuelle dans la maladie de Hurler (MPS...
La conférence internationale pour la Céroïdes-lipofuscinoses-neuronales (CLN ou maladie de Batten) s’est déroulée à Londres du 12 au...
Le Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) pour la Cystinose a été publié par la HAS...
Information du 02/07/2019 Chers Amis donateurs, Depuis 11 mois, vous avez apporté votre soutien à Hugo et Emma...
Plusieurs essais cliniques dans la maladie de Fabry sont en cours ou vont être lancés pour des approches...
Une participation record pour VML à la 6ème conférence européenne des familles touchées par Tay-Sachs et Sandhoff (Gangliosidoses...
Procysbi® : Le laboratoire Chiesi nous informe ce jour qu’il est désormais en mesure de mettre à disposition...
A l’occasion de la journée Patients Cystinose qui s’est tenue à Lyon le 6 avril, plusieurs informations ont...
samedi 14 avril, le HandBall club de Broons joue pour Anaelle, au profit de VML Faire un don...
Le vendredi 6 avril 2018 à Lyon, Vaincre les maladies Lysosomales co-organise avec le Centre de référence des...
Lors d’une communication avec les représentants d’association de patients et dans un communiqué de presse, Shire annonce avec...
[ Maroteaux Lamy – MPS VI ] Odiparcil (préalablement appelé OVA 336) est une molécule à prise orale,...
Le laboratoire Amicus a communiqué des résultats intermédiaires de son essai clinique de phase I/II, pour évaluer l’innocuité...
Du 5 au 9 février 2018, l’association VML sera présente au congrès annuel mondial de la recherche dans...
Fruit d’un travail mené pendant pratiquement trois ans par un groupe de travail animé par VML, c’est un...
Faire un don Comment Adhérer Espace Adhérent Les maladies lysosomales
Parce que nous devons la transparence à nos familles et donateurs, VML est engagée dans une démarche qualité...
En janvier dernier, VML a diffusé son appel à projets de recherche scientifique et médical. Après un long...
L’Association VML organise, le 1er décembre 2017, une journée d’information et d’échanges sur les maladies lysosomales de type...
Justine Mettraux et Bertrand Delesne, skippers et Parrain de notre association seront au départ de la Transat Jacques...
Le Centre de Référence des Maladies Lysosomales (CRML) de l’Hôpital Beaujon à Clichy (92) propose une session du...
La ML4 Foundation organise une conférence recherche sur la Mucolipidose type IV du 24 au 26 juin 2018...
Patients, Parents, participez à une journée de travail au côté de VML et des professionnels des Centres de...
En soutien à Louisa et Lucie et au profit de Vaincre les Maladies Lysosomales, le Golf Club de...
Le service Gaucher-vous est une application d’accompagnement par SMS pour aider les patients à mieux suivre et vivre...
L’association VML (Vaincre les Maladies Lysosomales) souhaite évaluer le retentissement de la maladie de Hunter sur le quotidien...
Enquête internationale [orange]FABRY[/orange] L’association VML, en collaboration avec les associations membres du réseau international Fabry FIN (Fabry International...
Le grand week-end de rencontre VML a été l’occasion pour Anne-sophie LAPOINTE, de passer le relais de la...
Anne-Sophie LAPOINTE, présidente de l’association VML, a été élue membre du Conseil National 2017 de l’Alliance Maladie Rare,...
