Responsable projet : Phoenix Nest Inc., Etats-Unis
Financement VML 2023 : 557 660 euros
Objectif de la recherche : Mettre en place un protocole d’évaluation de l’évolution de la maladie de Sanfilippo type C en France sur une durée de 3 ans auprès de 10 à 15 patients pour identifier les meilleurs marqueurs qui seront retenus comme éléments de comparaison pour un futur essai clinique en thérapie génique.
En 2023, 6 projets de recherche ont été sélectionnés et financés. Ces projets sont issus de l’appel d’offre à projet émis par l’association en début d’année. A ceux-ci s’est ajouté le financement d’une étude de l’histoire naturelle de la maladie de Sanfilippo type C.
