Début janvier, Orchard Therapeutics a annoncé, par communiqué de presse, l’autorisation donnée par l’agence américaine du médicament (FDA) à sa demande de poursuivre le développement clinique de son nouveau médicament expérimental OTL-203.
Il s’agit d’une thérapie génique ex vivo consistant à introduire dans les cellules souches prélevées chez le patient atteint de MPS 1 (maladie de Hurler), le gène codant pour l’enzyme manquante (l’alpha-L-iduronidase ou IDUA), puis de réintroduire ses cellules modifiées selon une procédure de greffe (greffe dite autologue).
La société prévoit de lancer, au cours du second semestre 2023, un essai clinique international évaluant l’innocuité et l’efficacité du traitement OTL-203 par rapport à une greffe classique de cellules souches (cellules provenant de donneurs : greffe allogénique).
Précédemment un essai clinique chez 8 patients MPS 1 a permis de valider l’intérêt de cette approche thérapeutique.
Le futur essai prévoit la participation d’une quarantaine de patients MPS 1 forme sévère répondant à des critères d’inclusion définis et qui recevront soit le traitement OTL-203 (pour 20 patients), soit la greffe allogénique (traitement standard actuel). L’objectif de l’étude sera de démontrer la supériorité en terme de bénéfice clinique de la greffe par OTL-203 par rapport à la greffe allogénique classique.
Le critère premier mesuré à deux ans post traitement sera composé de plusieurs effets majeurs de la maladie incluant le décès, un échec du traitement, des complications immunologiques ainsi que la détérioration sévère des fonctions cognitives et de la croissance. D’autres critères, dit secondaires seront également évalués (tolérance au traitement, innocuité, marqueurs biochimiques).
Le laboratoire s’attend à ouvrir 6 sites différents aux Etats-Unis et en Europe pour mener son étude.
Delphine GENEVAZ, Responsable scientifique VML
