Bourse attribuée au Docteur Josefina CASAS de l’institut de Biomédecine, Barcelone
Financement VML 2020 : 25 000 €
Sujet : Repositionnement de molécules
Objectif de la recherche :
La miltéfosine est un médicament utilisé en cancer et pour traiter la leishmaniose. Des études préliminaires suggèrent que cette molécule pourrait agir comme un chaperon en stabilisant l’enzyme mutée, impliquée dans la maladie de Niemann Pick A/B, pour lui permettre de retrouver une certaine activité. Le projet consiste à valider le potentiel effet chaperon de la miltéfosine ou de composés similaires et de tester les composés sélectionnés sur des cellules en culture de différents patients afin de connaitre leurs actions sur des mutations différentes. L’objectif ensuite est d’évaluer la capacité des meilleurs composés à accéder au cerveau par l’utilisation de nanoparticules comme transporteurs. Il s’agit du développement d’une approche thérapeutique orale.
