Le laboratoire CTD Holdings mène en parallèle deux essais cliniques dans la maladie de Niemann-Pick C. Ces essais initiaux ont pour objectifs d’étudier la pharmacocinétique, les effets sur des biomarqueurs de la maladie et évaluer l’efficacité préliminaire de leur cyclodextrine, appelé Trappsol® Cyclo™. Le traitement est perfusé toutes les deux semaines par voie intraveineuse. La pharmacocinétique (objectif premier) permet d’évaluer comment le médicament est géré par l’organisme, en mesurant la variation de sa concentration dans le sang en fonction du temps et sa vitesse d’élimination. Pour Le premier essai (pharmacocinétique et effets sur des biomarqueurs, durée de l’étude 14 semaines soit 7 perfusions au total), deux doses sont étudiées chez 12 patients âgés de 18 ans et plus. Pour le second essai (pharmacocinétique et efficacités préliminaires du traitement sur l’évolution de la maladie, durée de l’étude 48 semaines), trois doses sont étudiées chez 12 patients âgés de 2 ans et plus. L’attribution des doses est faite à l’aveugle, ni les malades ni les médecins ne savent quelle dose est donnée à chacun.
Le laboratoire indique que d’après leur expérience de plus de 7 ans obtenue suite à des autorisations accordées aux Etats-Unis à travers un programme d’utilisation compassionnelle, ce traitement est relativement bien toléré.
Lors du dernier congrès WORLD (congrès international dédié aux maladies lysosomales, février 2019), des résultats intermédiaires pour 4 patients ont été présentés pour chacun des deux essais. La dose sous laquelle ces malades ont été mis, reste encore non dévoilée (essai toujours en cours). Jusqu’à présent, le traitement reste bien toléré, en particulier il ne semble pas y avoir de troubles de l’audition importants ou permanents. On retrouve une faible quantité de cyclodextrine dans le liquide céphalo-rachidien (liquide qui baigne la moelle épinière et le cerveau) jusqu’à 12 heures après les perfusions en intraveineux. La variation de certains biomarqueurs suggère une libération de cholestérol des cellules. Dans le second essai clinique, trois malades sur les quatre présentent un début d’amélioration sur au moins un des critères neurologiques évalués. Le laboratoire indique que l’impression initiale est encourageante (ndlr: toutefois très préliminaire), mais doit être confirmée.
[/Delphine GENEVAZ
Marie-Thérèse VANIER/]
