Développement d’une molécule chaperon prometteuse pour le traitement de la maladie de Tay-Sachs

Bourse VML post doctorant attribuée à Quentin Foucart (laboratoire Pr Yves Bleriot- Poitier – France)
Financement VML 2018 : 27 600 euros

Cadre de l’étude : Autres approches thérapeutiques
Cadre et objectif de l’étude : Une molécule chaperon pour le traitement de la maladie de Tay-Sachs (gangliosidose GM2) a été identifiée (DMDP amide), mais la complexité pour l’obtenir empêche toute éventualité de développement thérapeutique. L’étude novatrice porterait sur l’identification de variants pour améliorer les performances « chaperons » et optimiser le procédé de synthèse, et ainsi permettre à terme une possibilité thérapeutique.

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