Le laboratoire suédois SOBI vient d’annoncer que la FDA (agence américaine du médicament) a accordé le statut de médicament orphelin à ses recherches de traitement connues sous le nom SOBI003. Cette désignation fait suite à celle obtenue en novembre 2016 de l’agence europeenne du médicament (EMA)]. Le laboratoire annonce poursuivre sa phase pré-clinique et envisage un essai clinique pour 2018 (Aucune information complémentaire pour le moment). >> lire article de référence en anglais
Le statut de médicament orphelin permet au laboratoire d’envisager le développement de son programme dans le cadre de conditions favorables aux maladies rares.
Il s’agit de développer un traitement par enzymothérapie dont l’enzyme est modifiée de telle sorte qu’il permet de prolonger son activité dans le temps avant d’être supprimé par l’organisme.
D’autres enzymothérapies sont actuellement en développement par le laboratoire Biomarin pour un traitement de la maladie de Sanfilippo B – MPS III B (actuellement en essai clinique), et par le laboratoire ArmaGen Therapeutics pour les maladies Hurler MPS I et Hunter MPS II (avec une vue sur MPS IIIA).
article du 07/07/2017
