Grande nouvelle pour les patients Cystinose. Le laboratoire Novartis lance prochainement un nouvel essai clinique de thérapie génique, nommé CYSTem, cette fois chez des enfants de 2 à 5 ans.
Pour rappel, un premier essai a été mené par le laboratoire AvroBio auprès de patients adultes avec le premier malade traité en 2019, suivis de 4 autres patients adultes. Les résultats observés étaient encourageants et ont probablement favorisé le rachat du traitement par le laboratoire Novartis qui en poursuit son développement.
Cette nouvelle étude de phase I/II, vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de "DFT383" (nom de développement du traitement) chez des participants âgés de 2 à 5 ans atteints de cystinose néphropathique.
Une quinzaine de participants, répondant à des critères d'inclusion/exclusion, seront repartis en 3 groupes (1A, 1B et 1C) afin de recevoir cette thérapie génique selon une approche échelonnée. La durée totale de l'étude pour un participant du groupe 1 sera de 32 mois au maximum pour la période d'étude primaire.
Environ 15 autres participants seront également inscrits, lesquels poursuivront simplement leur traitement habituel (c'est-à-dire la cystéamine). Les informations de ce groupe seront utilisées pour mieux comprendre la maladie et comme comparateurs des résultats observés chez les enfants recevant DFT383.
Les deux groupes seront gérés en même temps. Les sites d'investigation peuvent participer à l'un ou aux deux groupes.
>> Détail de l'essai clinique (en anglais) : https://clinicaltrials.gov/study/NCT06910813
Merci aux familles françaises de l’Association VML, grâce à la mobilisation de chacun et de la générosité de nos donateurs, nous avons ouvert la voie et soutenu cette thérapie. Soyons fiers de notre contribution & poursuivons l'engagement !
- En 1993, VML finançait des recherches pour identifier et cloner le gène de la Cystinose.
- En 2001, VML accompagnait les premières recherches du Dr Stéphanie CHERQUI en France à L'INSERM et qui ont ouvert la voie à ses recherches, dont le travail a abouti à cette thérapie génique. Une collaboration qui s’est poursuivie ces dernières années.
- De 2013 à 2014, VML finançait les travaux de Tatianna Lobry dans l'équipe du Dr CHERQUI sur la thérapie génique
- en 2021, VML soutenait le projet du Professeur PRIGENT, du Professeur LAFORET et du Docteur SERVAIS sur l'étude des atteintes pulmonaires et déterminer leur évolutivité chez des patients adultes Cystinose.
- VML a été régulièrement aux côtés du Professeur Corinne ANTIGNAC, dont les travaux ont largement aidé à la compréhension des mécanismes de la maladie.
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Essai clinique de phase I/II de Novartis CYStem sur la cystinose affiché sur les ClinicalTrials.gov.
Chère communauté de cystinose,
Nous sommes heureux de partager des détails sur l'essai clinique CYStem, récemment publié sur ClinicalTrials. gouvernement. Les détails sont disponibles ici : Détails de l'étude | DFT383 chez les participants pédiatriques atteints de cystinose néphropathique.
Qu'est-ce que CYStem ?
CYStem est une étude de phase I/II ouverte, multicentrique, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du DFT383 chez les enfants atteints de cystinose néphropathique. Novartis s'est associé avec des patients atteints de cystinose, leurs soignants et des organisations de patients pour guider la conception de cet essai et a inclus leurs commentaires dans la mesure du possible.
Comment va fonctionner l'essai ?
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