Prochainement devrait débuter en France un essai clinique de phase 2-3 dont l’objectif est d’évaluer la tolérance et l’efficacité d’un traitement par enzyme recombinante, administrée à différentes doses, chez des adultes atteints de la maladie de Niemann-Pick B.
Cet essai sera un essai multicentrique international chez des patients de plus de 18 ans. Pour la France, le centre investigateur se trouve à l’hôpital de la Croix Saint Simon, à Paris, coordonné par le docteur Olivier Lidove.
La première année, trois groupes seront constitués et recevront tous les 14 jours une perfusion intraveineuse soit de l’enzyme qui est manquante chez les malades (groupes 1 et 2), soit d’une solution sans enzyme (groupe 3 = groupe placebo). Les doses d’enzyme reçues seront avec un maximum de 1mg/kg pour le groupe 1 (20 % des participants) et de 3 mg/kg pour le groupe 2 (40% des participants). Lors de cette phase initiale de l’essai, ni les équipes médicales ni les malades ne savent dans quel groupe chaque participant se trouve. A l’issu de la première année, l’essai sera prolongé de 4 années, durant lesquelles l’ensemble des participants recevront le traitement.
Les critères premiers d’estimation de l’efficacité sont les évolutions de la fonction respiratoire et du volume de la rate. Des critères secondaires viennent compléter cette évaluation (effet sur la douleur, la fatigue, la dyspnée, le taux sanguin des plaquettes, le volume du foie…).
Tout au long de l’étude se dérouleront des bilans complets avec biopsie du foie (à 1 an) et de nombreux examens intermédiaires (bilans sanguins, test d’effort, électrocardiogramme…).
Pour obtenir de plus amples informations sur le déroulement de cet essai et/ou les conditions pour y participer, vous (ou votre médecin référent) pouvez contacter le docteur Olivier Lidove aux numéros suivants : Secrétariat d’investigation 01 44 64 16 02. (ou Numero destiné aux appels des médecins référents uniquement 01 44 64 33 29).
