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Programmes de recherche financés par VML en 2014

L’appel d’offres recherche 2014 lancé par l’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) avait pour objectif de soutenir des projets de recherche dans les domaines suivants :

1/ Thérapies Génique et Cellulaire dans les maladies lysosomales. Toutes approches de biothérapies innovantes agissant indirectement sur les gènes pourront être considérées.
2/ Autres approches thérapeutiques
3/ Etudes épidémiologiques
4/ Compréhension des mécanismes physiopathologiques
5/ Amélioration des soins et de la qualité de vie des patients au quotidien

Les financements, octroyés pour une année, sont attribués sous forme :

  • d’aides aux équipes pour un projet donné. Les collaborations internationales avec des équipes françaises seront appréciées.
  • de contrats à durée déterminée d’un an, à des jeunes chercheurs cliniciens ou scientifiques (étudiants en thèse ou post-doctorants).
  • Une attention particulière sera portée aux projets émergents et/ou concernant les maladies lysosomales bénéficiant actuellement de peu de recherches.

Les projets 2014 retenus et financés après sélection :

Thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique

Thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique par injection combinée intracérébrale et intrathécale de vecteurs adéno-associés (AAV).
Docteur Caroline SEVIN
Laboratoire : Inserm U986 – Hôpital Bicêtre,
Financement VML 2014 : 40 000 €

Impact enzymotherapie dans la maladie de Fabry

Exploration de l’immunité cellulaire et humorale au cours de l’enzymothérapie substitutive et de leurs impacts dans la maladie de Fabry.
Docteurs Olivier Benveniste et Olivier Lidove
Laboratoire : Inserm UMR 974 – Hôpital de la Pitié Salpêtrière –
Financement VML 2014 : 15 250 €

MPS II - Evaluation neurologique et comportemental de patients traités par enzymothérapie substitutive.

Evaluation du devenir neurologique et comportemental de patients atteints de MPS II traités avant l’âge de 5 ans par enzymothérapie substitutive.
Docteur Vassili Valayannopoulos
Hôpital Necker – Enfants malades
Financement VML 2014 : 14 875 €

Maladie de Gaucher - évaluation suivi programme d’Education Thérapeutique

Maladie de Gaucher, expérience vécue de patients dans le cadre d’un programme d’Education Thérapeutique
Docteur Arnaud Alessandrin
Hôpital Haut Lévêque - CHU Bordeaux,
Financement VML 2014 : 6 400 €

Etudes précliniques et moléculaires de la Cystinose

Etudes précliniques et moléculaires de la Cystinose
Mlle Tatiana Lobry
Laboratoire : Université de Californie, San Diego
Financement 2014 VML : 46 000 €

Transition Enfant-Adulte et prise en charge des patients

Transition Enfant-Adulte dans la prise en charge des patients souffrant d’une maladie lysosomale
Projet TENALYS
Financement 2014 VML : 15 000 €