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Programmes de recherche financés par VML en 2013

Appel d’offre recherche maladies lysosomales 2013

L’appel d’offres recherche 2013 lancé par l’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) avait pour objectif de soutenir des projets de recherche dans les domaines suivants :

1/ Thérapies Génique et Cellulaire dans les maladies lysosomales. Toutes approches de biothérapies innovantes agissant indirectement sur les gènes pourront être considérées.
2/ Autres approches thérapeutiques
3/ Etudes épidémiologiques
4/ Compréhension des mécanismes physiopathologiques
5/ Amélioration des soins et de la qualité de vie des patients au quotidien

Les financements, octroyés pour une année, sont attribués sous forme :

  • d’aides aux équipes pour un projet donné. Les collaborations internationales avec des équipes françaises seront appréciées.
  • de contrats à durée déterminée d’un an, à des jeunes chercheurs cliniciens ou scientifiques (étudiants en thèse ou post-doctorants).
  • Une attention particulière sera portée aux projets émergents et/ou concernant les maladies lysosomales bénéficiant actuellement de peu de recherches.

Les projets 2013 retenus et financés après sélection :

Vers une thérapie génique de la MPS III C (maladie de Sanfilippo type C)

Docteur Alexey PSHEZHETSKY
Docteur Brian BIGGER
Docteur Thierry LEVADE
Financement bourse VML-AFM 2013 : 29 260 €
Descriptif : Vers une thérapie génique de la MPS III C (maladie de Sanfilippo type C) : étude de l’efficacité de l’administration intracérébrale à long terme du virus adéno-associé AAV-hHGSNAT dans le modèle souris.

Evaluation de la Ginesteine dans la maladie de Sanfilippo (MPSIII)

Docteur Brian BIGGER
Stem Cell & Neurotherapies Laboratory, University of Manchester
Financement bourse VML 2013 : 4 000 €
Financement dans le cadre d’un projet commun à plusieurs associations européennes, dont MPS Society UK principal financeur
Descriptif : Evaluation de la Ginesteine dans la maladie de Sanfilippo

Approche translationnelle de la maladie de Pompe (Glycogénose de Type2)

Docteur Pascal LAFORET
Institut de Myologie, CHU Paris-GH La Pitié Salpêtrière-Charles Foix
Docteur Federico MINGOZZI
Genethon
Financement bourse VML 2013 : 27 000 €
Descriptif : Approche translationnelle de la maladie de Pompe : de l’immunophénotypage aux traitements

Rôle de la lipase acide lysosomale dans l’inflammation cardiovasculaire des maladies de surcharge en esters de cholestérol

Docteur Laurent YVAN-CHARVET
Inserm U 1065 - Nice
Financement bourse VML 2013 : 40 000 €
Descriptif : Le rôle de la lipase acide lysosomale dans l’inflammation cardiovasculaire des maladies de surcharge en esters de cholestérol.

L’activité moléculaire d’un transporteur membranaire associé à une céroïde-lipofuscinose neuronale

Bruno GASNIER
CNRS - Université Paris Descartes - Paris
Financement bourse VML 2013 : 22 500 €
Descriptif : L’activité moléculaire d’un transporteur membranaire associé à une céroïde-lipofuscinose neuronale.

Identification des oligosaccharides d’héparanes sulfates pathogènes dans le syndrome de Sanfilippo

Post doctorant Eric TRECHEREL
dans l’équipe du Docteur Jérôme AUSSEIL
INSERM U1088
Financement bourse post-doctorant VML 2013 : 41 000€
Descriptif : identification des oligosaccharides d’héparanes sulfates pathogènes dans le syndrome de Sanfilippo

Etude préclinique pour la transplantation de cellules souches pour la Cystinose

Tatiana LOBRY
dans l’équipe du Docteur Stéphanie CHERQUI
Division of Genetics, University of California, San Diego
Financement bourse étude VML 2013 : 11 000€
Descriptif : Etude préclinique pour la transplantation de cellules souches hématopoïétiques modifiées génétiquement afin d’exprimer un gène fonctionnel CTNS pour la Cystinose.